О деятельности профессиональной службы по редким

Формулярный комитет РАМН
О деятельности
Профессиональной Службы
по редким дорогостоящим
заболеваниям в Российской
Федерации
О.В.Борисенко, П.А.Воробьев
Редкие болезни в России
начали лечить?..
• С 2008 года стало доступнее лечение больных
гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным
нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом,
рассеянным склерозом, а также после
трансплантации органов и (или) тканей
• Около 2 миллиардов ЕВРО на 2008-2009 гг.
• Логистика дистрибьюции остается прежней
(уполномоченные аптеки, иногда 2-3 на субъект
федерации)
• Проблемы включения в программу новых пациентов
• Нарушения графика поставок лекарств
• «Затаваривание» на складах по нескольким
препаратам
• Оплачивается только часть препаратов, остальные –
по другим программам или за счет пациентов
Финансирование лекарств
для редких болезней
впервые наметило
движение от лечения
«категорий населения»,
«популяции», «народа» к
проблемам конкретного
больного…
Профессиональная Служба
• Создана решением Формулярного комитета
РАМН
• Неформальное объединение
• Цель: улучшение оказания медицинской и
социальной помощи больным с
дорогостоящими, редкими нозологиями
• Отработка модели ведения больных (всего в
программе – 50 000 человек): стандарты и
протоколы, школы пациентов, мониторинг
лекарственного обеспечения, адресная
доставка лекарств, диагностика и мониторинг
эффективности лечения
Профессиональная Служба (2)
• Предложения по нормативным документам,
регулирующим работу в регионах
• Взаимодействие различных целевых групп –
специалистов, пациентов, производителей,
дистрибьютеров, организаторов (всего –
более 220 участников, около 160 участников
филиалов Службы)
• Оценка качества жизни и экономики
программы
• Выработка политики и создание
государственной программы по редким
болезням, включая вопросы диагностики
Результаты деятельности
Профессиональной Службы
• Участие в 7 российских и международных
научных конференциях
• Организация 2 пресс-конференций (28.02.
и 29.02.2008)
• Освещение проблематики в СМИ
(журналист, освещающая тему, получила
премию Артема Боровика)
• 2 справки «О состоянии лекарственного
обеспечения больных редкими
заболеваниями» (от 04.03 и 23.05.2008,
переданы в Росздравнадзор)
• Индикаторы выполнения стандартов
медицинской помощи больным редкими и
дорогостоящими заболеваниями
(переданы в Росздравнадзор 11.06.2008)
• Проект государственной программы по
редким заболеваниям (подан в
Президиум РАМН 28.10.2008)
Результаты деятельности
Профессиональной Службы (2)
• Проведено анкетирование 6300
больных коагулопатиями (ответило
1030 человек) и 3200 больных
рассеянным склерозом (ответили 1005
человек)
• Разработана первая редакция
национального стандарта «Оценка
медицинских технологий», содержащий
раздел по регистрам пациентов
• Разработано «Положение о
мониторинге ситуации с
лекарственным обеспечением»
• Активное участие в решении проблемы
с закупкой препаратов Майсепт и
Селлсепт
• Организация 3 филиалов Службы
(Северо-запад, Юг, Дальний Восток
России)
Результаты деятельности
Профессиональной Службы (3)
• Создана Интернет-страница на сайте
МОООФИ (www.rspor.ru) и Интернетрассылка
Доступность диагностики
для выявления и
мониторинга
эффективности лечения
редких заболеваний
Диагностика болезни
Виллебранда (1)
• Кол-во больных: 3800 чел., из них с тяжелой и крайне
тяжелой формой: 141 чел.
• Стоимость лечения 1 больного в год: 490 тыс. – 5 млн.
рублей
• По расчетам больных должно быть около 1,5 млн. человек
(все формы, в т.ч. легкие)
• Ориентировочное число больных, которым может
потребоваться лечение – 6000 чел.
• Исследования для установки диагноза:
 исследование активности и свойств фактора Виллебранда
в крови,
 исследование уровня антигена фактора Виллебранда,
 определение фактора Виллебранда в тромбоцитах,
 анализ мультимеров фактора Виллебранда в плазме,
 специфический тест способности фактора Виллебранда
связывать фактор VIII
Диагностика болезни
Виллебранда (2)
• Для постановки диагноза необходимо
выполнение всего спектра
исследований
• Весь спектр исследований выполняется
только в Москве и Санкт-Петербурге,
частично – в Барнауле и Кирове
• В остальных центрах – отсутствие реактивов,
отсутствие оборудования, обученного
персонала
• Пересылка материалов по почте невозможна
Диагностика других редких
заболеваний
• Резистентная форма гемофилии – в 10-11
центрах
• Хронический миелолейкоз – 13
лабораторий, организованных компанией
Новартис
• Мониторинг цитостатиков после
трансплантации – 15-20 центров, мониринг
необходим до 12 раз в год, нехватка
реактивов
• Болезнь Гоше – полный спектр
исследований в 2-х центрах
Взаимодействие с
обществами
пациентов и обществ
пациентов между
собой
Деятельность пациентских
организаций
• Назначен уполномоченный по пациентским
организациям в Формулярном комитета РАМН
(Ю.А.Жулев)
• Эффективно действуют около 12 пациентских
организаций (гемофилия, рассеянный склероз,
онкогематология, онкология, муковисцидоз,
эпилепсия, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм):
сбор и анализ жалоб пациентов, взаимодействие с
органами исполнительной и законодательной власти,
проведение школ и конференций, издание
периодической литературы
• В октябре 2008 года – впервые в российской
практике организации написали совместное письмо в
Минздрав
• Усиливается лоббистская роль организаций
пациентов
Общая информация о некоторых пациентских организациях
Название
Организационноправовая форма
Наличие
юридического
статуса
Сайт
Категории
граждан, в
составе
руководящего
органа
«Всероссийское
общество
гемофилии»
Общероссийская
общественная
организация инвалидов
Да
www.hemophilia.ru
Пациенты и
члены их семей
www.rakpobedim.ru
Пациенты,
близкие
пациентов,
врачи,
волонтеры
«Движение против
Рака»
Межрегиональное
общественно движение
На стадии
регистрации
«Помощь больным
муковисцидозом»
Межрегиональная
общественная
организация
Да
www.cfhelp.ru
Пациенты и их
законные
представители
«Эверест»
Неправительственная
общественная
организация
Да
В разработке
Пациенты,
врачи,
волонтеры
«Содействие
инвалидам с детства,
страдающим
болезней Гоше»
Межрегиональное
общественно движение
Да
www.goucer.ru
Пациенты и
члены их семей
«Надежда»
Общероссийская
общественная
организация инвалидов
Да
www.revmo-nadegda.ru
Пациенты
«Право на жизнь»
Межрегиональное
общественно движение
Да
www.nefrohelp.ru
Пациенты и
члены их семей
Изучение
эпидемиологии
редких заболеваний и
качества жизни
больных
Исследования МОООФИ и
Профессиональной Службы
• Наследственные коагулопатии (12.2007 – 10.2008)
• Рассеянный склероз (07.2008 – 10.2008)
• Готовятся исследования: болезнь Гоше,
муковисцидоз, множественная миелома,
неходжкинские лимфомы
Цель и задачи исследований
• Получить информация от пациентов о тяжести
заболеваний, диагностике и лечении
• Получить информацию о качестве жизни больных
• Получить данные для расчета стоимости года
сохраненной качественной жизни (QALY)
• Наладить постоянный информационный контакт с
больными
Анкета
• Состоит из трех частей:
 Медицинской (диагноз, степень тяжести,
осложнения, используемые лекарства,
эффективность лечения, потребление
ресурсов системы здравоохранения),
 Паспортной (также – социальный статус,
пропуски работы),
 качества жизни
• Для определения качества жизни использует
международный валидизированный опросник
EuroQol-5D
Опросник EuroQol-5D
Оценка состояния здоровья
по 5 компонентам:
-
Передвижение в пространстве
Самообслуживание
Повседневная активность
Боль и дискомфорт
Тревога и депрессия
Визуальноаналоговая шкала
(индивидуальная
количественная оценка
состояния здоровья)
Схема исследования
по наследственным коагулопатиям
Почтовая рассылка 6309 анкет
Возращено заполненных
1030 анкет
Возращено незаполненных
661 анкет
Проанализировано 982 анкеты (эпидемиология) Выбраковано 48 анкет
Проанализированы данные
по качеству жизни 900 больных
(старше 12 лет)
Выделены больные
с ингибиторной формой
(58 больных)
(отдельный анализ)
Некоторые эпидемиологические данные по
наследственным коагулопатиям
• Определение уровня фактора
свертывания проводилось в течение
последнего года 41,3% больным
• Антитела к факторам свертывания
имеются у 56 пациентов (5,7%)
• 66,8% пациентов перенесли
кровотечение за последний месяц
• Среднее число кровотечений за
последний месяц - 5
Некоторые эпидемиологические данные по
наследственным коагулопатиям (2)
• 15,8% больных вызывали «скорую
помощь» за последний месяц
• 13,5% госпитализировались за
последний месяц
• 6,8% пациентам за последний месяц
вводились криопреципитат или
свежезамороженная плазма
Паспорт качества жизни больного коагулопатией
(% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)
100
79,8
90
80
64,3
70
61,9
55,2
60
50
35,4
40
30
20
си
я
ор
т
де
пр
ес
Тр
ев
ог
а
и
ди
и
ь
Б
ол
ев
.
се
дн
П
ов
ск
о
А
кт
и
уж
бс
л
оо
ам
С
м
ф
вн
ос
ие
и
П
ер
ед
ви
ж
ва
н
ен
и
е
0
ть
10
Мониторинг
эффективности
программ
лекарственного
обеспечения
(мониторинговые
исследования, индикаторы)
Обеспеченность лекарствами =
доступность помощи???
Зачастую имеет место финансирование
отдельных элементов (фрагментарное)
медицинской помощи:
«Программа 7 нозологий»: лекарства, но не
диагностика (катастрофическая ситуация
с выявлением заболеваний, мониторингом
эффективности лекарств), отсутствие
обучения первичного звена,
специалистов, пациентов, плохая
логистика дистрибьюции лекарств, не все
лекарства и не всем
Потребление фактора свертывания
VIII в России, МЕ на душу населения
3,5
3,2
3
2,5
2
1,5
Потребление факторов
свертывания выросло с 1996
года в 59 раз, с 2004 года – в
14 раз
1,63 1,6
1
0,788
0,5
0
0,205 0,212 0,219
0,144
0,095
0,054 0,065 0,039 0,063
1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008
RUSSIAN HEMOPHILIA SOCIETY
National member organization of the
World Federation of Hemophilia
Что делается по гемофилии?
• Потребление факторов свертывания выросло
с 1996 года в 59 раз, с 2004 года – в 14 раз
• Есть стандарт медицинской помощи и
протоколы ведения больных с гемофилией и
болезнью Виллебранда
• Несколько ежегодных конференций и школ
для врачей и больных
• Отделения Всероссийского общества
гемофилии в 61 субъекте РФ
Результаты исследования МОООФИ и
Всероссийского общества гемофилии
(12.2007-02.2008)
• Доля больных на профилактическом лечении
при отсутствии кровотечений – 3,2%!!!
• Доля больных, перенесших кровотечения за
последний месяц – 66,8%!!!
• Среднее число кровотечений за
последний месяц (медиана) – 5!!!
• При этом больные на неэффективном
лечении при наличии кровотечений имеют
показатель качества жизни 58,4 против
71,5 в группе профилактического лечения и
отсутствия кровотечений (р < 0,05)
Ситуация с гемофилией – лучшая среди всех
заболеваний, в остальном – ситуация неизвестна
Мы и дальше будем «мерить» эффективность
государственных программ и инвестиций мерилом общей
рождаемости, смертности и др.?
• Необходимы чувствительные и
валидные индикаторы качества
• Оценка результативности – в
мониторинговых исследованиях
• Оценка «на входе» (появление
лекарства) и затем ежегодно
• Оценка всего массива
зарегистрированных пациентов –
получение данных для реального
эффективного регистра больных
Индикаторы качества реализации
программы лекарственного
обеспечения больных гемофилией
• Доля пациентов, получающих профилактическое
лечение (более 8 введений фактора в месяц) при
отсутствии кровотечений за последний месяц
• Доля пациентов, имевших кровотечение за последний
месяц
• Доля пациентов, выявленных после 2005 года,
инфицированных вирусом гепатита, ВИЧ
• Доля пациентов, выявленных после 2005 года,
имеющих поражения «свежие» суставов
• Качество жизни больных
• Число дней за последние три месяца, потраченные
на получение лекарств (выписка рецепта, визит в
аптеку)
Спасибо за внимание!