Деятельность Профессиональной Службы по редким дорогостоящим заболеваниям Формулярного комитета
реклама
П.А.Воробьев О.В.Борисенко Деятельность Профессиональной Службы по редким дорогостоящим заболеваниям Формулярного комитета Российской академии медицинских наук Что такое Формулярный Комитет РАМН • Общественный экспертный орган по оценке медицинских технологий • Самоуправляемый, создает регламенты своей работы • Состоит из ведущих экспертов по основным медицинским специальностям • Вся деятельность – публична и открыта • Проводит в том числе образовательную деятельность • Взаимодействует как с органами власти, так и с общественностью • Организационную и финансовую роль играет МОООФИ – Общество фармакоэкономических исследований Распорядительные документы • Межведомственный научный экспертный совет по лекарственным средствам. Совместная коллегия Министерства здравоохранения СССР и Министерства медицинской промышленности СССР от 2.03.89 г. • Приказ Минздрава России №267 от 09.09.1998 г. «О создании Экспертного совета по разработке и внесению изменений в Перечень жизненно необходимых лекарственных средств» • Приказ Минздрава России N226 от 29.06.2000 г. «О создании Экспертного совета по внесению изменений в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств Минздрава РФ» • Приказ Минздрава России N 304 от 02. 08. 2000 г. «О Формулярном комитете Министерства здравоохранения Российской Федерации» • Положение о Формулярном комитете РАМН. Утверждено Президиумом РАМН 11.09 2006 г. Статус жизненной важности Лекарственно средство без применения которого при конкретной болезни или в конкретной клинической ситуации произойдет неизбежное прогрессирование болезни с развитием тяжелых осложнений, ограничением трудоспособности и самообслуживания или смерти, а так же лекарства для лечения или профилактики заболеваний, представляющих опасность для окружающих Три основных классификации • фармакологическая • фармако-терапевтическая • анатомо-химически терапевтическая У каждой – своя задача, они дополняют друг-друга Основные принципы принятия решений • Доказательность (экспертиза научных исследований ) • Экономичность (определение порога приемлемости и целесообразности ) • Консенсус (учет многих факторов и интересов разных целевых групп) • Этичность (отсутствие конфликта интересов) Регламентация принятия решений • Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 21 октября 2002 г. N 321 «О введении в действие отраслевого стандарта «Порядок организации работы по формированию перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств» • Трехуровневая экспертиза • Правило квадрата принятия решений (2004 г.) Внесены в перечень целые группы • Большинство цитостатиков и сопутствующих средств • Большинство психотропных препаратов (эпилепсия, паркинсонизм, депрессии и т.д.) • Препараты для лечения болезней мочевыводящих путей, недостаточности почек , в том числе - после трансплантации • Тромболитики, факторы свертывания, низкомолекулярные гепарины и антиагреганты • НПВС новых генераций • Современные средства для наркоза Перечни разных лет • 1992 г. - 1015 МНН, торговые наименования, лек.формы • 1996 г. - 393 МНН, торговые наименования, лек.формы ___________________________________________________ • 1999 г. - 706 МНН, торговые наименования, лек.формы • 2000 г. - 344 МНН • 2002 г. - 497 МНН +диагностические средства, вакцины и сыворотки по календарю прививок • 2003 г. - 531 МНН ___________________________________________________ • 2004 г. - 430 МНН, лек.формы – вакцины и сыворотки по календарю прививок • 2005 г. - 610 МНН, лек.формы • 2007 г. - 652 МНН, лек.формы (П-ФК РАМН – 471 ЛС) Новые задачи Формулярного комитета • Общественный мониторинг реализации программ (ДЛО, 7 редких нозологий) • Информационные – издание ежегодного справочника Формулярного комитета, интернет-портал , новый журнал «Клиническая фармакология и фармакоэкономика» • Образовательные – открытые школысеминары Формулярного комитета • Научные – научная экспертиза, формулировка нерешенных проблем, научное обоснование перспектив развития Новые перечни и формуляры • Педиатрический формуляр • Стационарный формуляр • Амбулаторный формуляр • Негативный перечень медицинских технологий • Перечень редко применяемых медицинских технологий Редкие болезни и редкие технологии • Болеют небольшое число лиц – от нескольких человек, до 10 000 в России • Имеются технологии драматической помощи • Таргетные препараты (точно в цель) • Заставляют менять классификации болезней • Требуют иной диагностической логики • Из-за редкости не выгодно (не возможно): - Проводить обычные клинические исследования - Регистрировать препарат во всех странах мира - Торговать через аптеки - Продавать с учетом себестоимости производства Формирование новой методологии исследований – «регистров пациентов» • Изучение «типичной практики» или «реального мира» • Требует, автоматизации, стандартизации процессов и простоты: участники исследования – врачи и больные • Могут занимать большое время (при редких болезнях) • Быть международными (особенно при редких болезнях), всегда – многоцентровые • Могут давать неожиданные результаты, противоречащие сложившимся стереотипам • Должны иметь экономическую составляющую: качество жизни, учет и анализ затрат Антитела к VIII фактору как пример сиротской технологии • Больные «появились» только после начала применения фактора VIII в 2005 г. (увеличение потребления за год в 10 раз, в 2008 г. – еще в 2,5 раза) • Число больных пока – 150 человек, должно быть – около 600 • Антитела определяются в 10-11 регионах России • Стоимость лечения больного: - Остановка кровотечений до 120 тысяч долларов в год пожизненно - «Удаление» антител - до 200 млн.рублей в год, затем обычное лечение (эффект – не у всех!) Основные группы сиротских технологий • Наследственные нарушения внутриклеточного обмена веществ • Заболевания центральной нервной системы • Гематология • Онкология • Тромбофилии • Трансплантология • Сердечно-сосудистые, легочные и смешанные заболевания • Ревматические болезни • Всего в Европе 440 позиций! • Редких болезней – около 5 тысяч, в России – около 1,5 млн. больных (1% населения) Проблемы диагностики редких болезней • Высокоспециализированные молекулярно-биологические методы – дорогое оборудование, специальные навыки, правила забора, доставки и хранения • В мире – концентрируются в отдельных центрах, у нас – выполняются силами и средствами фармкомпаний! • Нет культуры получения и почтовой доставки биологического материала • Нет программы развития направления – ни научной, ни организационной Профессиональная Служба Формулярного комитета РАМН по редким заболеваниям • Неформальное объединение ученых, врачей, производителей лекарств, чиновников, пациентов (более 220 участников) – площадка для выработки политики и практики улучшения оказания медицинской и социальной помощи больным с дорогостоящими, редкими заболеваниями • Цель: отработка модели адресного ведения больных (всего в программе – 50 000 человек) Профессиональная Служба (задачи) • Создание стандартов и протоколов ведения больных • Мониторинг ситуации с лекарственным обеспечением выделенных в программу заболеваний • Предложения по нормативным документам, регулирующим работу в регионах • Взаимодействие различных целевых групп • Оценка эффективности и экономики программы с использованием общего индикатора - качества жизни • Создание государственной программы по редким болезням Результаты деятельности Профессиональной Службы • Участие в 14 российских и международных научных конференциях • Организация 2 пресс-конференций (28.02. и 29.02.2008) • Освещение проблематики в СМИ – больше 30 публикаций (журналист, освещающая тему, получила премию Артема Боровика) • Подготовлены 2 справки «О состоянии лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями» (от 04.03 и 23.05.2008, переданы в Росздравнадзор) + 3 совещания в Росздравнадзоре • Индикаторы выполнения стандартов медицинской помощи больным редкими и дорогостоящими заболеваниями (переданы в Росздравнадзор 11.06.2008. используются при проверках) • Проект государственной программы по редким заболеваниям (подан в Президиум РАМН 28.10.2008) Результаты деятельности Профессиональной Службы (2) • Проведено анкетирование 6300 больных коагулопатиями и 3200 больных рассеянным склерозом • Разработана 1-я редакция проекта Госпрограммы по редким заболеваниями • Разработана 1-я редакция национального стандарта «Оценка медицинских технологий», содержащий раздел по регистрам пациентов • Разработано для организаций пациентов «Положение о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением» • Активное участие в решении проблемы с закупкой препаратов Майсепт и Селлсепт – написаны письма Президенту страны и председателю правительства РФ • Организованы 3 филиалов Службы (Северо-запад, Юг, Дальний Восток России) Результаты деятельности Профессиональной Службы (3) • Создана Интернет-страница на сайте МОООФИ (www.rspor.ru) • Ведется Интернет-рассылка Доступность диагностики для выявления и мониторинга эффективности лечения редких заболеваний – ОПРОС ЭКСПЕРТОВ Диагностика болезни Виллебранда (1) • Количество больных 3800, из них с тяжелой и крайне тяжелой формой 141; ориентировочное число больных, которым может потребоваться дорогое лечение – 6000, всего – около 1,5 млн. • Стоимость лечения 1 тяжелого больного в год: 490 тыс. – 5 млн. рублей • Исследования для установки диагноза: исследование активности и свойств фактора Виллебранда в крови, исследование уровня антигена фактора Виллебранда, определение фактора Виллебранда в тромбоцитах, анализ мультимеров фактора Виллебранда в плазме, специфический тест способности фактора Виллебранда связывать фактор VIII Диагностика болезни Виллебранда (2) • Для постановки диагноза необходимо выполнение всего спектра исследований • ИсследованиЯ выполняется только в Москве и Санкт-Петербурге, частично – в Барнауле и Кирове • Пересылка материалов по почте невозможна Диагностика других редких заболеваний • Резистентная форма гемофилии – в 10-11 центрах, из них половина – Москва и Санкт-Петербург • Хронический миелолейкоз – 13 лабораторий, организованных компанией Новартис • Мониторинг применения цитостатиков после трансплантации – 15-20 центров (оборудование в основном в лизинге), мониторинг необходим до 12 раз в год, нехватка реактивов, грядет смена оборудования и прекращение выпуска реактивов • Болезнь Гоше – полный спектр исследований в 2-х центрах Взаимодействие с обществами пациентов и обществ пациентов между собой с участием Ю.Жулева и А.Тонояна Деятельность организаций пациентов • В состав Формулярного комитета РАМН в 2007 г. введен Ю.А.Жулев (общество больных гемофилией), ему поручено взаимодействие с организациями пациентов • Всего организаций пациентов – много, но эффективно действуют около 12 (гемофилия, рассеянный склероз, онкогематология, онкология, муковисцидоз, эпилепсия, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм, сахарный диабет, ревматоидный артрит): сбор и анализ сообщений пациентов, взаимодействие с органами исполнительной и законодательной власти, проведение школ и конференций, издание литературы (брошюры, газеты, журналы) • Обсуждается создание ассоциации организаций пациентов – мнения разделились • В октябре 2008 года – впервые в российской практике организации написали совместное письмо в Минздрав • Усиливается лоббистская роль организаций пациентов Организации пациентов очень разные • Среди них есть откровенно лоббирующие интересы одной компании • Есть ажиатированные, но мало профессиональные организации • Многие не умеют «добывать» деньги на собственное существование • Где-то руководство занимается и своей работой и общественной работой, успевая везде плохо Изучение эпидемиологии редких заболеваний и качества жизни больных с участием Е.Тельновой, Ю.Жулева, Е.Андреевой, Р.Ахтямовой, К.Копылова, А.Тонояна, О.Бирюковой спонсоры Байер-Шеринг фарма и Октафарма Мониторинг эффективности программ лекарственного обеспечения (совместно с обществами пациентов) Возможно самый главный итог: программа финансирования лекарств для редких болезней впервые наметила движение от лечения «категорий населения», «популяции», «народа» к проблемам конкретного больного… Обеспеченность лекарствами = доступность медицинской помощи??? Имеет место АДЕКВАТНОЕ финансирование отдельных элементов медицинской помощи: • • • • «Программа 7 нозологий»: Оплачиваются лекарства, но не диагностика (катастрофическая ситуация с выявлением заболеваний, мониторингом эффективности лекарств), Отсутствие обучения первичного звена, специалистов, пациентов, Плохая логистика дистрибьюции лекарств, Оплачиваются не все лекарства и не всем Редкие болезни в России начали лечить?... Некоторые общие итоги • С 2008 года стало доступнее лечение больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, лимфопролиферативными заболеваниями, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей • Заложен около 2 миллиардов ЕВРО на 2008-2009 гг. • Логистика дистрибьюции остается прежней (уполномоченные аптеки, иногда 2-3 на субъект федерации) • Проблемы включения в программу новых пациентов • Нарушения графика поставок лекарств • «Затоваривание» на складах по нескольким препаратам • Оплачивается только часть препаратов, остальные – по другим программам или за счет пациентов Что делается по гемофилии? • Потребление факторов свертывания выросло с 1994 г. по 2008 г. в 59 раз, только с 2004 г. по 2008 г. – в 14 раз, только за 2008 г. – в 2 раза! • Есть стандарт медицинской помощи и протоколы ведения больных с гемофилией и болезнью Виллебранда • Несколько ежегодных конференций и школ для врачей и больных • Отделения Всероссийского общества гемофилии работают в 61 субъекте РФ • Выпускается специализированный журнал для больных и их родителей Результаты исследования МОООФИ и Всероссийского общества гемофилии (12.2007-02.2008 – на старте программы по 7 заболеваниям) • Доля больных на профилактическом лечении при отсутствии кровотечений – 3,2%!!! • Доля больных, перенесших кровотечения за последний месяц – 66,8%!!! • Среднее число кровотечений за последний месяц (медиана) – 5!!! • При этом больные на неэффективном лечении при наличии кровотечений имеют показатель качества жизни 58,4 против 71,5 в группе профилактического лечения и отсутствия кровотечений (р < 0,05) Ситуация с гемофилией – лучшая среди всех заболеваний, в остальном – ситуация неизвестна Мы и дальше будем измерять эффективность государственных программ и инвестиций мерилом общей рождаемости, смертности и др.? • Необходимы чувствительные и валидные индикаторы качества • Оценка результативности – в мониторинговых исследованиях • Оценка «на входе» (появление лекарства) и затем ежегодно • Оценка всего массива зарегистрированных пациентов – получение данных для реального эффективного регистра больных Индикаторы качества в программе лек.обеспечения больных гемофилией • Доля пациентов, получающих профилактическое лечение (более 8 введений фактора в месяц) при отсутствии кровотечений за последний месяц – эффективность профилактики, эктенсивный индикатор • Доля пациентов, имевших кровотечение за последний месяц – эффективность профилактики, интенсивный индикатор • Доля пациентов, выявленных после 2005 года, инфицированных вирусом гепатита, ВИЧ – введение крипреципитата и свежезамороженной плазмы , интенсивный показатель • Доля пациентов, выявленных после 2005 года, имеющих поражения «свежие» суставов – эффективность программ профилактики, интенсивный показатель • Качество жизни больных – совокупная характеристика: динамика интенсивного индикатора • Число дней за последние три месяца, потраченные на получение лекарств (выписка рецепта, визит в аптеку) – организация помощи, интенсивный показатель В заключение профессиональный подход в работе общественных организаций делает их работу крайне эффективной и полезной
