Фармакоэкономический анализ на основе данных реального мира. Преимущества и недостатки. Комарова Вера Петровна
реклама
Фармакоэкономический анализ на основе данных реального мира. Преимущества и недостатки. Комарова Вера Петровна XIV Российский Национальный Конгресс «Человек и Лекарство» Москва, 19 апреля 2007 г. 1 Процесс принятия решения о выборе метода лечения Конечная цель лечения Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 2 Процесс принятия решения о выборе метода лечения Экономическое обоснование Качество Безопасность Эффективность 3 Доказательная медицина Сознательное, ясное и разумное применение наилучших из имеющихся доказательств об оказании помощи отдельному пациенту Sackett DL, Rosenberg WM, Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based мedicine: what it is and what it isn't. BMJ 1996; 312(7023):71-72. 4 Иерархия доказательств Уровень надежности в порядке убывания Источник информации 1 Систематические обзоры и мета-анализы РКИ 2 Нерандомизированные исследования 3 Наблюдательные исследования 4 Неэкспериментальные исследования 5 Мнения экспертов Scottish Intercollegiate Guidelines Network . 6-7-2006. Accessed: 7-17-2006 5 Рандомизированные клинические исследования «Золотой стандарт» надежных данных о лекарственных препаратах: – Эффективность – Безопасность 6 Процесс принятия решения о выборе метода лечения Используемые ресурсы Стоимость лечения Качество Безопасность Эффективность 7 Рандомизированные клинические исследования Тщательный контроль Ограниченная популяция пациентов – Возраст – Сопутствующая патология – Особенности диеты/ отсутствие вредных привычек Ограниченные сроки наблюдения Высокие затраты 8 Реальный мир “К сожалению, зачастую возникают различия между тем, что хорошо для отдельного пациента и тем, что хорошо для большой популяции” ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 9 Рандомизированные клинические исследования Информация о продукте и результатах его использования при лечении определенного больного - Уровень надежности доказательств 1 Информация для определения объема услуг и возмещения расходов (Основа для проведения фармакоэкономического анализа) - Уровень надежности доказательств ??? 10 Процесс принятия решения о выборе метода лечения Конечная цель лечения Улучшение качества медицинской помощи и исходов лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 11 Типы исходов лечения Клинические Экономические Сообщения пациентов ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 12 Клинические исходы Биологические параметры заболеваемости (симптомы, острые случаи, побочное действие) и смертности: – Суррогатные (промежуточные) параметры – Долгосрочные параметры ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 13 Экономические исходы Результат использования медицинских и немедицинских ресурсов и связанных с ними затрат Используются для проецирования ожидаемой стоимости вмешательства в условиях реальной практики ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 14 Исходы, сообщенные пациентом/ качество жизни Сообщение, полученное непосредственно от пациента и относящегося в состоянию его здоровья и лечению: – – – – Симптомы Функциональное состояние Качество жизни Удовлетворенность лечением Guidance for Industry Patient Reported Outcome Measures: Use in Medical Product Development to Support Labeling Claims. US Department of Health and Human Services, Food and Drug Administration. 2006. Accessed: 7/13/2006 15 Данные реального мира «Данные, необходимые для принятия решений, не полученные в контролируемых клинических рандомизированных исследованиях» ISPOR Real World Task Force , 7/25/06 16 Источники данных реального мира Дополнения к традиционным РКИ Исследования рутинной клинической практики Регистры Административные базы данных Исследования - наблюдения Электронная медицинская документация ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 17 Дополнения к традиционным РКИ Сообщения пациентов Изучение качества жизни Оценка использованных ресурсов Оценка стоимости лечения ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 18 Дополнения к традиционным РКИ недостатки Измеряется ключевой показатель эффективности в тщательно отобранной популяции и условиях специальной клиники Проводятся за ограниченное время Использование ресурсов ограничено протоколом исследования ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 19 Исследования рутинной клинической практики Проспективные рандомизированные исследования Отсутствие жестких критериев включения пациентов Распространяются на широкую разнообразную популяцию пациентов реального мира Guidance for the Public, Industry, and CMS Staff: National Coverage Determinations with Data Collection as a Condition of Coverage: Coverage with Evidence Development. Centers for Medicare and Medicaid Services. 7-12-2005. Accessed: 7-23-2006 20 Исследования рутинной клинической практики Использование ресурсов и затраты в большей степени отражают соответствующие параметры, чем РКИ Уровень надежности доказательств 1 или 2? 21 Исследования рутинной клинической практики недостатки Различия в качестве оказания помощи в различных ЛПУ Несовершенная методика сбора данных Отсутствие стандартизированных финансовых систем и отчетности Сбор данных требует участия большего числа координаторов исследования Рост затрат на исследования ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 22 Регистр Проспективное наблюдение за когортой пациентов, имеющих конкретное заболевания и/ или получающих конкретное лечение Группа пациентов разнородная Проводится в течение продолжительного времени, что позволяет оценивать отдаленные результаты Отражает состояние пациентов, практику оказания помощи и исходы реального мира ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 23 Регистры недостатки Нерандомизированные => нет гарантии, что группы пациентов сравнимы Обычно проводятся в центрах, не имеющих опыт проведения РКИ Отсутствие контроля Добросовестный сбор данных может оказаться под сомнением ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 24 Административные базы данных Создаются ретроспективно страховыми компаниями – (плательщиками) с целью оценки размеров расходов для возмещения Используются для проспективных долгосрочных или перекрестных анализов клинических исходов на уровне пациента, группы, популяции Сравнительно дешевы и могут проводиться за короткое время ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 25 Административные базы данных недостатки Невысокое качество информации (недостающие данные, случайные или преднамеренные ошибки кодирования, отсутствие полных данных для всех условий оказания помощи) Отсутствие или ограниченность информации об исходах в отношении здоровья самими пациентами Низкая достоверность Различия между себестоимостью и затратами ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 26 Исследования - наблюдения Сбор информации о репрезентативных группах пациентов, врачей, общей популяции Используют строгие методологические подходы Электронная медицинская документация Рутинная медицинская документация ЛПУ ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 27 Данные реального мира преимущества Возможность оценить эффективность препарата или вмешательства в реальных, а не идеальных условиях Сравнение нескольких альтернативных вмешательств в дополнение к сравнению с плацебо Оценка отдаленных и редких клинических преимуществ и недостатков вмешательств Оценка более широкого спектра исходов Данные об использовании ресурсов для определения затрат и проведения экономической оценки Дополнительная информация о методах введения, режимах и частоте использования интересующего вмешательства Возможность получить промежуточные доказательства, на которых может быть основано предварительно решение ISPOR Real World Data Task Force. 7/25/06 28 Данные реального мира Уровень надежности доказательств - 1 Дополнения к традиционным РКИ Исследования рутинной практики ИсследованияНаблюдения Оценка электронной мед документации Регистры Административные базы данных 29
