Лучще. Быстрее. Сейчас.

Лучше, быстрее, сейчас.
Исследования.
О Родительском проекте по борьбе с
миодистрофией Дюшенна.
РПМД был основан в 1994 Патрицией Фарлонг, двое
сыновей которой были больны миодистрофией
Дюшенна.
 Годовой бюджет РПМД составляет от $ 6 и $ 8Мил.
 Приорететы финансирования включают в себя
исследование, уход, пропагандистскую деятельность
и образование.
 В 2001 РПМД руководил сражением о введении
закона о помощи при МДД.

Что происходит, когда нет
дистрофина?
Восстановление дистрофина
Исправление стопкодонов
 Пропуск экзона
 Генная терапия
 Другие методы

Восстановление дистрофина

Пропуск экзона
◦
◦
◦
◦
◦
◦
◦

Исправление стоп-кодона
◦
◦

Аталурен:PTCTherapeuBcs
Эксперементальный препарат:
Carmen Bertoni, UCLA
Генная терапия, мини-дистрофином
◦
◦
◦
◦

Экзон 51: GSK, Sarepta
Экзон 44: Prosensa
Экзон 45: Prosensa, Sarepta
Экзон 50: Sarept
Экзон 53: Prosensa, Sarepta
Экзон 52: Prosens
Экзон 55: Prosens
Jerry Mendell, NaBonwide
Jude Samulski, UNC
Jeff Chamberlain, U Washingt
George Dickson, University of London
Функциональное восстановление дистрофина
◦
◦
◦
◦
Атрофин: Summit PLC, Tivorsan, PTC TherapeuBcs, Tejvir Khurana- U Penn
GalNac
Transferase: Paul MarBn – NaBonwide Children’s
Аргин:
PTC TherapeuBcs
Ламинин 111: Prothelia
Воспаление и фиброз
Антифибротические
препараты
 Стероиды

Воспаление и фиброз

Воспаление
◦
◦
◦
◦

NF kappa B
CAT1000:Catabasis
VBP-15: ReveraGen
NBD: Denis GuGridge,
Ohio State
Фиброз и воспаление
◦ Галофугинон (HT100):Halo Therapeutcs
Увеличение мышечной массы и
силы
Стимуляция мышечного роста
 Блокаторы миостатина : Pfizer
 Блокаторы рецепторов активина IIb:
Shire/Acceleron
 ИФР-1: Charley’s Fund, Brenda Wong,
CCHMC
 Wnt7a: Fate TherapeuBcs
 Фоллистатин : Jerry Mendell, Natonwide
Children’s

Увеличение мышечной массы и
силы
Rita Perlingeiro, University of Minnesota
 Pura Muñoz-Canoves, Universitat Pompeu Fabra
 Jacques Tremblay, Laval University


Giulio Cossu, Stem Cell Research Insttute Milan
Защита сердца








Мышечные стволовые клетки.
Традиционные препараты.
Ингибиторы АПФ и бетта блокаторы.
Лосартан.
Эплеренон
Генная терапия: Dongsheng
Duan, U
Missouri
Малые молекулы: PTC Therapeutcs
Кармасеал™: Phrixus Pharmaceutcals
Увеличение притока крови к
мышцам.
Тадалофил
 Слденофил

Контроль кальция в
межклеточном пространстве
Rycal™: Armgo Pharma Inc.
 GsMTx4: Tonus Therapeutcs, Inc.

Что мы нашли?
Развитие новых препаратов?
Развитие препаратов для лечения
миодистрофии Дюшенна.
Переведено проектом
МОЙМИО: www.mymio.org
Оригинал:
http://www.parentprojectmd.org
/site/PageServer?pagename=Con
nect_conference_presentations_
13