Русский - Общество фармакоэкономических исследований

«Орфанные технологии
на примере
муковисцидоза в России»
Краснова Любовь Сергеевна,
исполнительный директор, к.м.н.
МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ
ОРГАНИЗАЦИЯ
«ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ
ИССЛЕДОВАНИЙ»
Законадательная база
 Федеральный закон от 17 июля 1999 г. №178-ФЗ «О
государственной социальной помощи»
 Федеральный закон от 12 апреля 2010 г. №61-ФЗ «Об обращении
лекарственных средств»
 Федеральный закон «Об основах охраны здоровья граждан в
Российской Федерации» принят Государственной думой 25.11.2011
 Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. №890 «О
государственной
поддержке
развития
медицинской
промышленности и улучшении обеспечения населения и
учреждений здравоохранения лекарственными средствами и
изделиями медицинского назначения»
 Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155 «О
закупках лекарственных препаратов, предназначенных для
лечения
больных
злокачественными
новообразованиями
лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,
гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью
Гоше, рассеянным склерозом, а также после трансплантации
органов и (или) тканей»
Федеральный закон от 17 июля 1999 г.
№178-ФЗ «О государственной социальной
помощи»
Не содержит упоминания о редких
(орфанных) болезнях
Федеральный закон от 12 апреля 2010 г.
№61-ФЗ «Об обращении лекарственных
средств»
Не содержит упоминания о редко
применяемых (орфанных) лекарственных
средствах
Федеральный закон «Об основах охраны
здоровья граждан в Российской Федерации»
принят Государственной думой 25.11.2011
 Имеется новелла о жизнеугрожающих и хронических
прогрессирующих редких (орфанных) заболеваниях,
приводящих к сокращению продолжительности
жизни граждан или их инвалидности
- перечень заболеваний утверждается
Правительством РФ
- регистр больных ведется Минздравом РФ
- организация и финансирование медицинской помощи
возложены на субъекты РФ
Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г.
№890 «О государственной поддержке развития
медицинской промышленности и улучшении
обеспечения населения и учреждений
здравоохранения лекарственными средствами и
изделиями медицинского назначения»
Не содержит упоминания о редких
(орфанных) болезнях и о редко
применяемых (орфанных) лекарственных
средствах
Постановление Правительства РФ от 26 декабря 2011 г. №1155
«О закупках лекарственных препаратов, предназначенных
для лечения больных злокачественными новообразованиями
лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей,
гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом,
болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также после
трансплантации органов и (или) тканей»
Не содержит упоминания о редких
(орфанных) болезнях и о редко
применяемых (орфанных) лекарственных
средствах
Направлено на несколько редких и частых
болезней (рассеяный склероз, хронический
миелолейкоз)
Таким образом
 Законы и постановления Правительства РФ на
гармонизированны в части редких заболеваний
 В документах отсутствуют новеллы о редко
применяемых
(орфанных)
лекарствах
и
медицинских технологиях
 Профессиональные
службы
по
редким
медицинским технологиям децентрализованы и
фрагментированы
 Большая часть больных с редкими заболеваниями
не получает адекватной медицинской помощи
 Меньшая часть больных (7 нозологий) получает
лишь часть необходимой медицинской помощи
Проблемы
 Не все редкие болезни вошли в утвержденный
перечень
 Не регистрируются новые орфанные лекарства и
технологии
 Финансирование орфанных технологий из многих
источников; большая доля – благотворительность
 При большинстве редких болезней затраты очень
высоки и «не подъемны» для региональных бюджетов
 При многих редких болезнях лечение длительное или
пожизненное
 Для большинства редких болезней нет ни стандартов,
ни протоколов ведения
 Крайне
мало
экономических
обоснований
применения орфанных технологий
Особенности клинико-экономических
исследований орфанных технологий
 Отсутствие доказательств высокого уровня по
эффективности технологий
 Низкая доступность регистров больных и
статистики
 Разрозненность публикаций
 Сложность изучения типичной практики и
качества жизни
Диктует необходимость применения
моделипования для клинико-экономического
анализа
Муковисцидоз, кистозный фиброз
поджелудочной железы
• Наследуется по аутосомно-рецессивному типу
• Дыхательная недостаточность, вызываемая
хронической легочной инфекцией, является
наиболее частой причиной смерти
• Медиана выживаемости в России 27-28 лет
• Современная терапия позволяет
рассчитывать на существенную пролонгацию
жизни
Функция легких - главный
прогностический фактор выживаемости
• ОФВ1 менее 40% от должной - в ближайшие 2 года
вероятность смерти около 50%
• Наиболее опасный возбудитель легочной инфекции
P. аeruginosa.
• Хроническая синегнойная инфекция ежегодно
снижает легочную функции на 2%
• Проведение антибактериальной терапии при
первичном высеве P. Аeruginosa позволяет отсрочить
хронизацию процесса более чем на 2 года в 80%
случаев
Ингаляционная антибактериальная
терапия
• Позволяет создать высокие
концентрации препарата в очаге
инфекции
• Снижает вероятность резистентности
микроорганизма
• Имеет низкий риск системных побочных
эффектов
Ингаляционные антибиотики для супрессии
хронической инфекции Ps. аeruginosa
• Тобрамицин (МНН)
БРАМИТОБ (в России с 2008 г.)
ТОБИ (в России с 2008 г.)
ТОБРАМИЦИН ГОББИ (в России с 2011 г.)
ТОБИ ПОДХАЛЕР (в России с 2012 г.)
• Колистиметат натрия (МНН)
КОЛИСТИН (в России с 2007 г.)
Ингаляции тобрамицина при хронической
колонизации P. аeruginosa
• Интермитирующие курсы:
каждый цикл состоит из 28 дней
применения тобрамицина и 28
дней перерыва.
• Общая продолжительность
лечения составляет 24 недели
Ингаляционный раствор
тобрамицина – ПРОБЛЕМЫ:
• Необходимость обеспечения «холодовой
цепи» от производителя до пациента
• Необходимость дополнительного
устройства доставки, не входящего в
комплект (небулайзер)
• Ежедневно пациенту с муковисцидозом
требуется до 40 минут для проведения
обработки небулайзера
Стандарты медицинской помощи
больным с кистозным фиброзом
• при оказании амбулаторно-поликлинической
помощи – приказ МЗ и СР РФ от 14 ноября
2007 года N 703
• при оказании стационарной помощи – приказ
МЗ и СР РФ от 22 февраля 2006 года N 107
С 2007 года в рамках Национального проекта
«Здоровье» внедрен обязательный скрининг
новорожденных на муковисцидозВходит в проект «7
нозологий» (дорназа альфа и энзимы;
антибиотики не включены)
МЕЖРЕГИОНАЛЬНАЯ ОБЩЕСТВЕННАЯ ОРГАНИЗАЦИЯ
«ОБЩЕСТВО ФАРМАКОЭКОНОМИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЙ»
Цель исследования:
провести клинико-экономический анализ
эффективности применения раствора
тобрамицина для ингаляций и
порошкового торбамицина для
ингаляций (Тоби Подхалер) для лечения
хронической инфекции у больных
муковисцидозом с учетом стандартов
медицинской помощи (2012 г.)
Моделирование
• МОДЕЛЬ МАРКОВА 1. Лечение синегнойной
инфекции у больных муковисцидозом с
применением раствора тобрамицина для
ингаляций на протяжении 120 недель;
продолжительность каждого Марковского цикла
24 недели, всего 5 циклов
• МОДЕЛЬ МАРКОВА 2. Лечение синегнойной
инфекции у больных муковисцидозом с
применением порошкового торбамицина для
ингаляций (Тоби Подхалер) на протяжении 120
недель; продолжительность каждого Марковского
цикла 24 недели, всего 5 циклов
Распределение больных по Марковским состояниям
№ цикла
1
2
3
4
5
Амбулаторное
лечение
Стационарное Амбулаторное
лечение
наблюдение
Прямые затраты на ведение одного пациента с
муковисцидозом с учетом стандартов медицинской помощи
Затраты на
амбулаторное ведение –
365 дней (руб.)
Затраты на
стационарное ведение
– 30 дней (руб.)
3 441
9 087
3 492
759
6252
Лекарственные средства
1 059
3 978
314 239
3 186
17 130
55 403
ИТОГО:
323 476
94 550
Группы услуг
Пребывание в стационаре
Лабораторные методы обследования
Инструментальные методы
обследования
Консультации специалистов
Услуги по профилактике и лечению
Расчет затрат:
- медицинские услуги - тарифы Московского территориального фонда ОМС (2010)
- лекарственные средства - «Государственный реестр лекарственных средств»
(http://grls.rosminzdrav.ru) и «Фарминдекс» (www.pharmindex.ru) на 17.09.2012 г.
- небулайзер PARI LC Plus - (www.aptekamos.ru)
Клинико-экономический анализ
(модель Маркова, 120 недель)
600000
Брамитоб
1 990 077
500000
рубли
400000
Гобби
2 017 503
+1,4%
300000
200000
Тоби
Подхалер
2 264 989
100000
0
24 нед 48 нед 72 нед 96 нед 120 нед
+13,8%
Затраты на лечение синегнойной инфекции у одного больного муковисцидозом
с учетом средней цены на тобрамицин по результатам анализа ценовых
контрактов на поставленные в регионы продукты в 2013 г.
Бремя муковисцидоза
• Российский регистр пациентов с муковицидозом (НИИ
Пульмонологии ФМБА РФ, Российский Центр Муковисцидоза –
данные не публикуются
• В настоящее время в Российском регистре – 1509 больных, а
предполагаемое их число -12 000 [1]
• Доля взрослых больных муковисцидозом старше 16 лет составляет
в среднем 26% (392 человека), детей – 74% (1117 человек) [2]
• Хроническая синегнойная инфекция наблюдается у 80% взрослых
больных и у 40% больных детского возраста [3, 4]
• В популяции хроническую синегнойную инфекцию имеют 761
человек, из которых 314 взрослых больных муковисцидозом
старше 16 лет и 447 детей
• Без высева синегнойной палочки – 748 больных из обеих
возрастных групп
[1] Капустина Т.Ю., 2006
[2] Амелина Е.Л., Черняк А.В., Черняев А.Л., 2001
[3] Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., 2010
[4] Семыкин С.Ю., Постников С.С, Поликарпова С.В., 2010
Бремя муковисцидоза за первый
год лечения
Брамитоб
898 221 042 руб.
21 386 215 €
Гобби
907 265 373 руб.
21 601 557 €
988 877 792 руб.
Тоби Подхалер
23 544 709 €
Анализ влияния на бюджет
720000000
Точка
рентабельности
Брамитоб
Гобби
640000000
Тоби
Подхалер
560000000
6 год
7 год
8 год
9 год
10 год
Примечание: цена на Тоби Подхалер на 28% и 25% выше, чем на
Брамитоб и Гобби, соответственно (без учета цены на небулайзер)
Тоби Подхалер затратно-эффективнее по ОФВ1.
Показатель «затраты-эффективность» применения
тобрамицина при лечении синегнойной инфекции у одного
больного муковисцидозом на протяжении 120 недель
38000
руб.
Брамитоб
165 840
Гобби
168 125
+1,4%
Тоби
Подхалер
170 300
28000
+2,7%
24 нед
48 нед
72 нед
96 нед
120 нед
Имеется отчетливая тенденция к снижению показателя «затратыэффективность» применения Тоби Подхаллера, хотя суммарный
коэффициент затраты/эффективность на 1 процент улучшения ОФВ1
остается несколько выше
Выводы
1. Бремя болезни муковисцидоз в России на первый год лечения,
согласно стандартам медицинской помощи, с применением
раствора тобрамицина для ингаляций Брамитоб составло
898 221 041,54 руб., с применением раствора для ингаляций
Тобрамицин-Гобби – 907 265 372,91 руб., с применением
порошкового тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер –
988 877 791,83 руб.
2. Бремя болезни муковисцидоз с применением порошкового
тобрамицина для ингаляций Тоби Подхалер при временном
горизонте в 10 лет снижается быстрее, чем в аналогичных
группах больных: точка рентабельности находится на 8-м
году лечения при сравнении с Тобрамицином-Гобби и на 9-м
году – с Брамитобом, когда применение Тоби Подхалера
требует меньше затрат на 1 483 907 руб. и 1 604 422 руб.,
соответственно.
Выводы
3. Коэффициент «затраты-эффективность» по
критерию улучшения ОФВ1 на 1% для Брамитоба
составил 165 839,73 руб., для Тобрамицина-Гобби –
168 125,27 руб. и для Тоби Подхалер – 170 299,90 руб.
4. Применение для лечения синегнойной инфекции у
больных муковисцидозом порошкового тобрамицина
для ингаляций Тоби Подхалер клинически более
целесообразено: не требует особых условий
транспортировки и хранения, более стабилен,
потенциально меньше осложнений, выше
эффективность, не требует использования
небулайзера.
Заключение
Необходимо изменение законодательства:
введение новеллы об орфанных технологиях –
особенности регистрации, обеспечение
доступности и оценки эффективности
Федерализация финансирования,
регулирование затрат, клиникоэкономическая оценка и стандартизация
орфанных технологий
Перспективное и научно-обоснованное
планирование бюджета государственной
программы по редким заболеваниям
СПАСИБО и БУДЬТЕ
ЗДОРОВЫ!
Наши контакты:
lubov.krasnova@rspor.ru
office@rspor.ru
www.rspor.ru