Оценка медицинских технологий

ФЕДЕРАЛЬНОЕ АГЕНТСТВО
ПО ТЕХНИЧЕСКОМУ РЕГУЛИРОВАНИЮ И МЕТРОЛОГИИ
НАЦИОНАЛЬНЫЙ
ГОСТ Р
СТАНДАРТ
РОССИЙСКОЙ
ФЕДЕРАЦИИ
ОЦЕНКА МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
Первая редакция
Москва
2008
Предисловие
Цели и принципы стандартизации в Российской Федерации
установлены Федеральным законом от 27 декабря 2002 г. № 184-ФЗ
«О
техническом
регулировании»,
а
правила
применения
национальных стандартов Российской Федерации – ГОСТ Р 1.0—2004
«Стандартизация в Российской Федерации. Основные положения»
Сведения о стандарте
1 РАЗРАБОТАН Межрегиональной общественной организацией
«Общество фармакоэкономических исследований»
2 ВНЕСЕН Техническим комитетом по стандартизации ТК 466
«Медицинские технологии»
3 УТВЕРЖДЕН И ВВЕДЕН В ДЕЙСТВИЕ Приказом Федерального
агентства
по
техническому
регулированию
и
метрологии
от
______________ № _____
4 ВВЕДЕН ВПЕРВЫЕ
Информация
об
изменениях
к
настоящему
стандарту
публикуется в ежегодно издаваемом информационном указателе
«Национальные стандарты», а текст изменений и поправок – в
ежемесячно
издаваемых
информационных
указателях
«Национальные стандарты». В случае пересмотра (замены) или
отмены настоящего стандарта соответствующее уведомление
будет опубликовано в ежемесячно издаваемом информационном
указателе
информация,
«Национальные
уведомление
стандарты».
и
тексты
Соответствующая
размещаются
также
в
информационной системе общего пользования – на официальном
2
сайте Федерального агентства по техническому регулированию и
метрологии в сети Интернет
Настоящий стандарт не может быть полностью или частично
воспроизведен,
тиражирован
и
распространен
в
качестве
официального издания без разрешения Федерального агентства по
техническому регулированию и метрологии
3
СОДЕРЖАНИЕ
1 ОБЛАСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ
2 НОРМАТИВНЫЕ ССЫЛКИ
3 ОБЩИЕ ПОЛОЖЕНИЯ
4 ЦЕЛИ И ЗАДАЧИ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
5 ПОРЯДОК ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
5.1 ФОРМИРОВАНИЕ РАБОЧЕЙ ГРУППЫ
5.2 ДЕКЛАРАЦИЯ КОНФЛИКТА ИНТЕРЕСОВ
5.3 ЭТАПЫ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
5.3.1
ПЛАН
(ПРОТОКОЛ)
ОЦЕНКИ
МЕДИЦИНСКОЙ
ТЕХНОЛОГИИ
5.3.2 ПОИСК ДАННЫХ
5.3.3 КРИТИЧЕСКИЙ АНАЛИЗ ДАННЫХ
5.3.4 ОБОБЩЕНИЕ ДАННЫХ
5.3.5 ФОРМИРОВАНИЕ ОТЧЕТА
6 МЕТОДЫ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
6.1 ОЦЕНКА ДАННЫХ ОБ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ
МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
6.1.1 Систематические обзоры и метаанализы
6.1.2 Рандомизированные контролируемые испытания
6.1.3 Когортные исследования
6.1.4 Исследования «случай-контроль»
6.1.5 Исследования диагностических технологий
6.2
ОЦЕНКА
ДАННЫХ
ЦЕЛЕСООБРАЗНОСТИ
ОБ
ЭКОНОМИЧЕСКОЙ
(ПРИЕМЛЕМОСТИ)
МЕДИЦИНСКИХ
ТЕХНОЛОГИЙ (КЛИНИКО-ЭКОНОМИЧЕСКИЙ АНАЛИЗ)
6.2.1 Методология клинико-экономического анализа
6.2.2
Интерпретация
результатов
клинико-экономического
анализа
4
6.3 ОЦЕНКА ДАННЫХ, ПОЛУЧЕННЫХ ИЗ
МЕДИЦИНСКОЙ
ПРАКТИКИ. РЕГИСТРЫ ПАЦИЕНТОВ
7 КРАТКАЯ ОЦЕНКА МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
8
ПРИМЕНЕНИЕ
РЕЗУЛЬТАТОВ
ОЦЕНКИ
МЕДИЦИНСКИХ
ТЕХНОЛОГИЙ
ПРИЛОЖЕНИЕ А (рекомендуемое). СТРУКТУРА ОТЧЕТА ОБ
ОЦЕНКЕ МЕДИЦИНСКОЙ ТЕХНОЛОГИИ
ПРИЛОЖЕНИЕ Б (рекомендуемое). ПЕРЕЧЕНЬ ВОПРОСОВ ДЛЯ
ОЦЕНКИ
ДОСТОВЕРНОСТИ
РЕЗУЛЬТАТОВ
ИССЛЕДОВАНИЙ
РАЗЛИЧНОГО ТИПА
ПРИЛОЖЕНИЕ В (рекомендуемое). СТРУКТУРА ОТЧЕТА О
КРАТКОЙ ОЦЕНКЕ МЕДИЦИНСКОЙ ТЕХНОЛОГИИ
5
1 ОБЛАСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ
Настоящий стандарт устанавливает общие положения оценки
медицинских технологий и предназначен для применения в системе
здравоохранения Российской Федерации.
2 НОРМАТИВНЫЕ ССЫЛКИ
В настоящем стандарте использована ссылка на следующие
стандарты:
ГОСТ Р 52379-2005 Надлежащая клиническая практика.
ГОСТ
Р
«Стандарт
медицинской
организации.
Общие
положения» (пока проект).
3 ОБЩИЕ ПОЛОЖЕНИЯ
Медицинские
лекарственного
и
технологии
-
любые
нелекарственного
методы
лечения,
диагностики,
профилактики
и
реабилитации, использующиеся в системе здравоохранения в целях
сохранения, укрепления и восстановления здоровья.
Оценка
медицинской
технологии
(далее
ОМТ)
-
формализованная деятельность по сбору, критическому анализу и
обобщению данных о медицинской технологии с подготовкой и
распространением отчета.
Объектом ОМТ являются медицинские технологии, разрешенные
к применению в системе здравоохранения в установленном порядке.
Основным
предметом
оценки
являются
данные
об
эффективности, безопасности и экономической целесообразности
(приемлемости) медицинской технологии в конкретной ситуации
(применение технологии в конкретной группе больных / населения по
конкретным
показаниям
конкретным
способом).
Также
могут
оцениваться дополнительные данные, например: о терапевтической
6
эквивалентности воспроизведенного и оригинального лекарственных
средств.
4 ЦЕЛИ И ЗАДАЧИ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
Оценка медицинских технологий проводится в целях повышения
качества медицинской помощи путем обеспечения медицинских
работников
объективной
обобщенной
систематизированной
информацией об эффективности, безопасности и экономической
целесообразности (приемлемости) методов диагностики, лечения,
профилактики и реабилитации, разрешенных к применению в системе
здравоохранения в установленном порядке.
Результаты ОМТ используются для решения следующих задач:

Разработка документов, регулирующих объемы и качество
медицинской помощи (протоколы ведения больных,
стандарты
медицинской помощи, перечни и формуляры лекарственных
средств и др.);

Обоснование
решений
о
финансировании
медицинских
технологий;

Разработка учебных и методических материалов;

Планирование научных исследований в сфере медицины и
здравоохранения;

Выбор
методов
диагностики,
лечения,
профилактики
и
реабилитации при ведении конкретных больных.
5 ПОРЯДОК ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
5.1 ФОРМИРОВАНИЕ РАБОЧЕЙ ГРУППЫ
Для проведения оценки медицинских технологий создается
рабочая группа.
7
Инициатором оценки медицинских технологий может быть любая
медицинская организация (учреждение), научно-исследовательская
организация,
общественная
объединяющая
медицинских
организация
работников
и
(ассоциация),
(или)
пациентов;
врачи
различных
отдельный медицинский работник.
Членами
рабочей
специальностей,
группы
могут
специалисты
в
быть
области
организации
здравоохранения и общественного здоровья, средние медицинские
работники.
Рекомендуется
формирование
междисциплинарной
рабочей
группы: включение в процесс оценки медицинских работников
различных специальностей, обеспечивающее объективность оценки,
учет мнений различных заинтересованных сторон.
Состав рабочей группы приводится в отчете, в котором
представлены результаты ОМТ (далее – отчет).
В
составе
рабочей
группы
выделяются
руководитель
и
секретарь.
Руководитель рабочей группы осуществляет координацию работ
по ОМТ, обеспечивает соблюдение методологических принципов
ОМТ, ведет заседания рабочей группы.
Секретарь рабочей группы осуществляет делопроизводство.
Все члены рабочей группы должны быть знакомы с принципами
доказательной медицины, клинико-экономического анализа, обладать
навыками поиска и критической оценки медицинской информации.
Руководителю группы, кроме того, необходимы навыки группового
управления (управления работой команды). При необходимости
члены рабочей группы должны пройти соответствующее обучение.
Цели, задачи, принципы и порядок деятельности рабочей группы
формулируются
в
установочном
документе
(положении
о
деятельности рабочей группы).
8
Возможно
привлечение
к
участию
в
процессе
оценки
медицинских технологий провизоров, представителей пациентов
(общественных
объединений
пациентов),
юристов,
социальных
работников, представителей фирм-производителей лекарственных
средств и медицинской техники. Функции привлеченных к процессу
оценки лиц определяются в установочном документе (положении о
деятельности рабочей группы). Такими функциями могут быть:
предоставление
дополнительной
информации
о
медицинской
технологии, рассмотрение проекта отчета.
На первом заседании рабочей группы формируется план
работы,
распределяются
обязанности
между
экспертами.
Определяется печатный орган (периодическое медицинское издание)
или сайт Интернет, где будет освещаться деятельность рабочей
группы.
5.2 ДЕКЛАРАЦИЯ КОНФЛИКТА ИНТЕРЕСОВ
Члены рабочей группы должны избегать конфликта интересов наличия
интересов,
противоречащих
общественным
интересам,
которые могут привести к заключениям, не отвечающих интересам
пациентов, групп пациентов, системы здравоохранения, общества в
целом.
Профессиональная активность члена рабочей группы, связанная
с его сотрудничеством с государственными структурами, частными и
общественными
организациями,
возникновения
конфликта
объективность
заключений
экономической
целесообразности
сопряженная
интересов,
об
не
с
возможностью
должна
эффективности,
(приемлемости)
влиять
на
безопасности,
медицинской
технологии.
В
целях
конфликта
предотвращения
интересов,
(ограничения)
связанного
с
возникновения
профессиональной,
9
государственной, коммерческой, общественной и иной деятельностью
членов рабочей группы, а также с родственными, дружескими связями
членов рабочей группы и заинтересованной стороной члены рабочей
группы заранее объявляют об имеющемся у них потенциальном
конфликте интересов.
Информация
о
потенциальном
конфликте
интересов
публикуется вместе с планом (протоколом) ОМТ и отчетом.
Руководитель рабочей группы при возникновении потенциально
существенных
рассмотрении
для
деятельности
отдельных
группы
вопросов
в
целом
конфликтов
или
при
интересов
предпринимает меры к предотвращению их влияния на заключения
экспертов.
Лица
с
существенным
конфликтом
интересов
(представители производителя, а также иные лица, связанные (сами
или их близкие) с производителем или иным заинтересованным лицом
владением
долями
собственности
(акций)
или
получением
систематического дохода или значительного дохода (более 200 000
руб.) могут участвовать в анализе исходных данных для ОМТ, но не
могут принимать участия в формировании выводов и решений.
5.3 ЭТАПЫ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКОЙ ТЕХНОЛОГИИ
ОМТ включает следующие этапы:
 формирование плана (протокола) ОМТ;
 поиск данных о медицинской технологии (эффективности,
безопасности,
экономической
целесообразности
(приемлемости), др. характеристиках);
 критический
(эффективности,
анализ
данных
о
медицинской
безопасности,
технологии
экономической
целесообразности (приемлемости), др. характеристиках);
 формулирование рекомендаций;
10
 подготовка отчета;
 распространение отчета.
Информация
о
создании
рабочей
группы,
ее
состав
и
установочный документ (положение о деятельности) публикуется в
периодической медицинской печати и (или) в Интернет.
5.3.1 ПЛАН (ПРОТОКОЛ) ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКОЙ
ТЕХНОЛОГИИ
До начала работы рабочая группа формирует план (протокол)
ОМТ.
В плане (протоколе) отражаются следующие вопросы:
 наименование технологии, которая будет оцениваться;
 обоснование необходимости оценки данной технологии;
 цели и задачи ОМТ;
 этапы работы и сроки завершения каждого этапа;
 характеристики
технологии,
(эффективность,
которые
будут
безопасность,
оцениваться
экономическая
целесообразность (приемлемость), другое);
 стратегия поиска данных о технологии;
 критерии
критического
анализа
доказательств
эффективности, безопасности, экономической целесообразности
(приемлемости) медицинской технологии;
 принципы обобщения данных;
 состав рабочей группы;
 декларация конфликта интересов;
 почтовый и электронный адрес для переписки.
 источник финансирования работ.
План (протокол) ОМТ публикуется в периодической медицинской
печати и (или) в Интернет.
11
5.3.2 ПОИСК ДАННЫХ
При ОМТ проводится всеобъемлющий (максимально широкий)
поиск данных о медицинской технологии
с
целью получения
объективного представления о результатах ее применения.
Основным источником данных являются результаты научных
исследований.
Поиск проводится по ключевым словам в электронных базах
данных, базах данных систематических обзоров и отчетов ОМТ,
ручной поиск в периодических изданиях, материалах конференций.
Как минимум,
необходимо
проведение поиска в Кокрановской
библиотеке и базе данных MEDLINE.
Стратегия поиска описывается в отчете и включает:
1. Перечень источников информации, в которых проводился
поиск.
2. Перечень ключевых слов, по которым проводился поиск.
3. Временные рамки проведения поиска.
4. Перечень всех найденных материалов с указанием выходных
данных.
Ограничение поиска по каким-либо критериям должно быть
обосновано в отчете. Не следует ограничивать поиск по таким
критериям как язык, на котором изложен материал; страна проведения
исследования (наблюдения); наличие (отсутствие) публикации.
В
качестве
выступать:
дополнительных
источников
данных
могут
регистры пациентов, обобщение формализованных
наблюдений из медицинской практики, сообщения и отчеты о частоте
побочных эффектов, другие материалы, в которых содержится
информация о результатах применения медицинской технологии.
Дополнительные данные о медицинской технологии могут быть
предоставлены
производителями
медицинских
технологий,
12
медицинскими работниками, объединениями медицинских работников,
объединениями пациентов.
5.3.3 КРИТИЧЕСКИЙ АНАЛИЗ ДАННЫХ
Все найденные в результате поиска данные о медицинской
технологии подлежат критическому анализу. Предметом критического
анализа
является
достоверность
имеющихся
данных,
которая
определяется методикой их получения.
В исследованиях разного методического качества существует
разная вероятность ошибки, которая влияет на результаты.
Случайная
ошибка
обусловлена
сущностью
выборочного
метода исследований: результаты исследований в выборке могут
отличаться от таковых в генеральной совокупности из-за случайности.
Однако если повторять исследования на выборках неоднократно, то
полученные результаты будут колебаться вокруг истинной величины.
Отклонение результата в выборке от истинного значения в популяции
называют
случайной
ошибкой.
Случайную
ошибку
полностью
устранить невозможно, но можно уменьшить за счет правильно
спланированного
необходимого
исследования
числа
и
наблюдений.
заранее
Влияние
рассчитанного
случайной
ошибки
определяется через расчет доверительных интервалов.
Систематическая
ошибка
(смещение)
–
систематическое,
неслучайное, однонаправленное отклонение результатов от истинных
значений. Источником систематической ошибки могут быть:
-
включение
в
исследование
участников,
существенно отличающихся от лиц, не включенных в него
(ошибки вследствие отбора единиц наблюдения),
-
неслучайное
распределение
участников
на
группы;
13
различия в методах и критериях измерения
-
показателей в группах;
-
частое выбытие участников из-под наблюдения;
-
отсутствие ослепления;
-
преимущественная публикация положительных
результатов исследований;
«вмешивающиеся» факторы.
Целью
критического
анализа
является
ответ
на
вопрос,
насколько велика вероятность систематической ошибки в каждом
исследовании. Исследования низкого методического качества, с
высокой вероятностью систематической ошибки не дают достоверных
данных, выводы в них неверны, на их основе не следует делать
заключение о результатах применения медицинской технологии.
Методика
критического
анализа
данных
о
медицинской
технологии описана в разделе 6 настоящего стандарта.
5.3.4 ОБОБЩЕНИЕ ДАННЫХ
По результатам критического анализа составляется таблица, в
которую
сводятся
все
найденные
материалы
о
медицинской
технологии.
Минимальный перечень данных, которые следует включать в
сводную таблицу:

Библиографическая ссылка;

Способ построения (дизайн) исследования;

Объем исследования (число включенных больных);

Уровень методического качества исследования;

Сравниваемые технологии;

Оцениваемые исходы;

Величина эффекта;

Статистическая значимость полученного эффекта;
14

Комментарии (особенности исследования, влияющие
на достоверность результатов).
При рассмотрении сводной таблицы следует исследовать
степень
совпадения
результатов,
полученных
в
различных
исследованиях. Если имеются противоречия в результатах различных
исследований, членам рабочей группы следует изучить их причины.
При расхождении данных, полученных в исследованиях, предпочтение
следует
отдавать
данным,
полученным
в
работах
высокого
методического качества.
5.3.5 ФОРМИРОВАНИЕ ОТЧЕТА
Результаты ОМТ оформляются в виде отчета. Рекомендуемая
структура отчета приведена в Приложении А.
Первая
редакция
отчета
публикуется
в
периодической
медицинской печати или в Интернет с указанием почтового и
электронного адреса для переписки, куда следует направлять
замечания и предложения. Должен быть предусмотрен период для
открытого
обсуждения,
в
течение
которого
медицинские
специалисты и иные заинтересованные лица могут ознакомиться с
отчетом и дать свои замечания и предложения, предоставить
дополнительные данные об исследуемой
медицинской технологии.
По завершении периода, отведенного на открытое обсуждение, все
замечания
и
предложения
рассматриваются
на
сводятся
заседании
в
таблицу
рабочей
группы,
согласования,
по
каждому
замечанию (предложению) принимается решение.
Таблица
согласования
с
принятыми
решениями
и
их
обоснованием публикуется в периодической печати или в Интернет.
6 МЕТОДЫ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
15
6.1 ОЦЕНКА ДАННЫХ ОБ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ
МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
Качество научных данных определяется способом построения
(дизайном) исследования и использованием методов минимизации
ошибок.
Оптимальные способы построения исследований для решения
различных задач в здравоохранении приведены в табл. 1. Для оценки
эффективности методов лечения и профилактики оптимальными
являются рандомизированные контролируемые испытания (РКИ). Для
объективной
оценки
безопасности
медицинских
технологий
необходимы дополнительные проспективные наблюдения, поскольку
частота
нежелательных
применению
медицинских
побочных
эффектов
технологий
обычно
разрешенных
невелика
и
к
не
выявляется в небольших по численности клинических испытаниях.
Таким образом, окончательный вывод о соотношении благоприятного
и неблагоприятного эффекта метода лечения или профилактики
может быть сделан только на основе анализа данных исследований
разного дизайна. Методы диагностики (в т.ч. рекомендуемые для
скрининга) должны быть проверены в исследовании с параллельным
использованием
исследуемого
и
стандартного
(референтного)
диагностического теста в основной и контрольной группах. Для оценки
влияния факторов риска на развитие болезней и прогностических
факторов на исходы наиболее надежными
являются когортные
исследования и исследования «случай-контроль».
Таблица 1. Оптимальные способы построения исследований для
решения различных задач по оценке технологий в здравоохранении
Задача
Выявление
Оптимальный
способ
исследования
факторов Когортные исследования;
построения
исследования
16
риска
развития
заболеваний
Оценка эффективности
лечебных
и
профилактических
методов,
вариантов
организации
медицинской помощи
Оценка диагностических
методов
«случай-контроль»
Рандомизированные
испытания (РКИ)
контролируемые
Исследование диагностической точности с
параллельным
использованием
исследуемого
и
стандартного
(референтного) диагностического теста в
основной и контрольной группах
РКИ
Оценка
безопасности РКИ + данные проспективных наблюдений,
лечебных,
регистры пациентов
диагностических
и
профилактических
методов
Достоверность
данных
об
эффективности
лечебных
и
профилактических технологий может быть ориентировочно оценена
на основании шкалы иерархии доказательств, в которой исследования
расположены
по
способу
построения
убедительные данные к дающим
от
дающих
наиболее
наименее убедительные данные
(табл. 2).
Таблица 2. Шкала иерархии доказательств эффективности
лечебных и профилактических технологий в зависимости от способа
построения исследований
Убедительность
данных
Наиболее
убедительные
данные
Способ построения исследования
Систематические обзоры и метаанализы
Рандомизированные клинические испытания с
определенными результатами (доверительные
интервалы не выходят за рамки клинически
значимого эффекта)
17
Наименее
убедительные
данные
Рандомизированные клинические испытания с
неопределенными результатами (доверительные
интервалы выходят за рамки клинически значимого
эффекта)
Когортные исследования
Исследования «случай-контроль»
Поперечные исследования
Сообщения о случаях
Все клинические исследования (исследования, проводимые с
участием
человека
в
качестве
субъекта
для
выявления
или
подтверждения клинических и/или фармакологических эффектов
исследуемых продуктов и/или выявления нежелательных реакций на
исследуемые
продукты,
и/или
изучения
их
всасывания,
распределения, метаболизма и выведения с целью оценить их
безопасность и/или эффективность) должны быть проведены в
соответствии с положениями Хельсинской декларации и правилами
надлежащей клинической практики (ГОСТ Р 52379-2005).
При анализе научных исследований необходимо обращать
внимание на ключевые особенности методики, перечисленные ниже.
6.1.1 Систематические обзоры и метаанализы
Систематический обзор - разновидность научного труда с
заранее спланированными методами, где объектом изучения служат
результаты ряда оригинальных исследований. Возможно обобщение
результатов нескольких исследований при помощи статистического
метода – метаанализа.
Систематический
обзор
высокого
методического
качества
является источником наиболее достоверных данных. Методическое
качество обзора определяется следующими основными положениями.
Вопрос, которому посвящен обзор, должен быть сформулирован
четко. Должно быть ясно обозначено, исследования какой технологии
в какой группе пациентов изучались и каковы были изучаемые исходы.
18
Обзор должен включать в себя подробное описание методов
поиска и оценки качества методики исследований. Методика поиска
должна
обеспечивать
максимально
полное
выявление
работ,
посвященных исследуемому вопросу, включая ручной поиск
в
периодических медицинских изданиях.
В систематическом обзоре должна быть проведена оценка
качества методики найденных исследований и описано, каким
образом оценивалось качество (какие критерии использовались).
Должно быть ясно, были ли различия в исследованиях разного
методического качества, учитывались ли результаты исследований
низкого качества при формировании заключения.
В
обзоре
должны
быть
данные
по
эффективности
и
безопасности технологии (о ее преимуществах и недостатках).
В метаанализ могут быть включены только исследования
сопоставимые
по
характеристикам
участников,
использующимся
методам, оцениваемым исходам.
6.1.2 Рандомизированные контролируемые испытания (РКИ)
Рандомизированное
клиническое
испытание
(РКИ)
–
экспериментальное контролируемое (сравнительное) исследование
для изучения эффективности лечебного или профилактического
вмешательства, в котором отобранные для участия в исследовании
пациенты
случайным
контрольную
технологию,
образом
группы.
распределялись
Основная
контрольная
может
группа
не
в
основную
и
получает
исследуемую
подвергаться
воздействию
технологии вообще, получать плацебо (плацебо-контролируемое
исследование) или другой вид лечения или профилактики (например,
традиционное лечение).
Методическое
качество
РКИ
определяется
следующими
основными положениями.
19
Исследование должно быть посвящено поиску ответа на ясный,
актуальный и четко сформулированный вопрос.
Должно
быть
описано,
как
проводилась
рандомизация.
Отсутствие рандомизации или ее низкое качество не позволяют
исключить влияния различий в характеристиках пациентов на исход и
существенно повышают вероятность систематической ошибки.
Применение слепого метода повышает объективность оценки
результатов применения технологии. Слепой метод - метод, при
применении
которого
одной
или
нескольким
участвующим
в
исследовании сторонам неизвестно, какая технология используется у
субъекта исследования. Могут быть использованы:
 простой слепой метод – о характере применяемой
технологии не знают только участники исследования;
 Двойной слепой метод - о характере применяемой
технологии не знают участники исследования и врачиисследователи;
 Тройной слепой метод – о характере применяемой
технологии не знают участники исследования, врачиисследователи и лица, анализирующие данные.
Чем
полнее
ослепление,
тем
меньше
вероятность
систематической ошибки.
Критерии включения / исключения пациентов в исследование
должны быть ясно описаны. Должны быть описаны все статистически
значимые различия между группами в начале наблюдения (как
минимум, по полу, возрасту, стадии и тяжести заболевания).
Участники в группах должны получать одинаковое лечение, за
исключением
исследуемой
технологии,
поскольку
любое
дополнительное вмешательство является вмешивающимся фактором.
Исходы, которые оценивали авторы, должны быть клинически
значимыми, а методы их оценки – ясными. Клинически значимыми
20
называют исходы, отражающие продолжительность жизни, развитие
тяжелых осложнений. Помимо клинически значимых исходов в РКИ
изучаются изменения отдельных характеристик организма (толщины
интимы сосудов, концентрации отдельных клеток, концентрации
веществ и т.п.), которые могут быть логически обоснованными
признаками
прогрессирования
или
регресса
патологического
процесса, но обычно не могут заменить клинически важных исходов.
Большое
число
участников
(более
20%),
выбывших
из
исследования, снижает достоверность результатов.
6.1.3 Когортные исследования
Когортное
определенные
исследование
когорты
–
единиц
исследование,
наблюдения
в
котором
прослеживаются
в
течение некоторого периода времени. Под когортой понимают группу
лиц, изначально объединенных каким-либо общим признаком и
наблюдаемых в течение времени, чтобы проследить, что произойдет в
дальнейшем. Две сравниваемые когорты формируются по наличию
или
отсутствию
сравнения
гипотетических
частоты
развития
причинных
исходов
в
факторов,
периоде
и
путем
наблюдения
оценивается вероятность наличия причинно-следственной связи.
Вопрос,
которому
посвящено
исследование,
должен
быть
сформулирован четко и ясно.
Основным условием высокого качества когортного исследования
является однородность групп на момент начала наблюдения. Группы
сравнения
не
должны
существенно
различаться
по
своим
характеристикам, за исключением исследуемого фактора (фактора
риска,
прогностического
фактора,
применяемой
медицинской
технологии).
Способ,
при
помощи
которого
оценивалось
влияние
исследуемого фактора и сила его воздействия, должен быть ясно
21
описан. Этот способ должен позволять надежно определить, было или
нет воздействие, присутствовал ли фактор риска или прогностический
фактор, и какова интенсивность этого воздействия.
В когортных исследованиях высокого качества авторы стремятся
определить
вероятность
наличия
изучаемого
исхода
в
группе
сравнения на момент начала исследования и учесть возможность
влияния подобного фактора на результаты (например, при помощи
анализа чувствительности).
Большое число выбывших из исследования участников (более
20 %) снижает достоверность результатов. В исследованиях высокого
качества имеется информация о причинах выбытия и о различиях в
составе участников, выбывших и оставшихся в исследовании.
В
когортных
исследованиях
участники
наблюдаются
до
наступления определенного исхода (события, служащего конечной
точкой
наблюдения).
Исследуемой
исход
должен
быть
четко
определен, методы и критерии его выявления ясно описаны.
Применение слепого метода при выявлении исходов уменьшает
вероятность
систематической
ошибки.
Если
слепой
метод
не
использовался, в исследовании должен быть обеспечен одинаковый
подход к выявлению исходов в группах сравнения.
Необходимо учитывать вероятное воздействие вмешивающихся
факторов, наличие которых может исказить данные о связи между
воздействием и исходом. В исследовании должны быть обозначены
контролируемые вмешивающиеся факторы, методы их выявления.
Результаты исследования – частота развития исходов в группах
сравнения - должны быть представлены в виде доверительных
интервалов. При наличии множественных сравнений в статистической
обработке результатов необходимо использовать соответствующую
поправку.
22
6.1.4 Исследования «случай-контроль»
Исследование
«случай-контроль»
это
-
ретроспективное
исследование, в котором по архивным данным или воспоминаниям,
суждениям пациентов сравнивают две группы, в одну из которых
отобраны лица с наличием исследуемого исхода (например, болезни),
а в другую – без него. При этом сначала формируется основная
группа и сходная с ней по основным признакам контрольная, после
чего
ретроспективно
предполагаемого
оценивается
причинного
фактора
частота
встречаемости
в
группах.
обеих
Если
исследуемый фактор чаще встречался в основной группе, чем в
контрольной, есть основания предполагать, что он связан с развитием
исхода.
Методическое
качество
исследований
«случай-контроль»
определяется следующими основными положениями.
Исследование должно быть посвящено поиску ответа на
актуальный и четко сформулированный вопрос.
Должно быть ясно обозначено, как проводился отбор участников
исследования в основную и контрольную группу, и каковы были
критерии отбора. Критерии отбора и исключения должны быть
одинаковы в основной и контрольной группах (за исключением
наличия исследуемого исхода).
В описании исследования должна быть информация о том, какая
доля
участников,
составивших
каждую
из
групп,
включена
в
окончательный анализ. Низкая доля участников, включенных в
окончательный анализ, или существенные различия между группами
снижают достоверность результатов исследования. Должны быть
представлены сведения о различиях в характеристиках включенных и
не включенных в анализ участников исследования.
Методы и критерии формирования групп случаев и контроля
должны быть подробно описаны. Метод отбора участников в группу
23
случаев должен быть надежным для выявления исследуемого исхода.
Авторы должны быть уверены в том, что у всех участников в группе
случаев действительно имелся
исследуемый исход. Вместе с тем
группа должна быть репрезентативной (характеристики участников
должны быть аналогичными характеристикам популяции, на которую
будут экстраполироваться результаты исследований).
Одновременно авторы должны использовать надежные методы,
позволяющие исключить наличие исследуемого исхода у участников в
группе
контроля.
Группа
контроля
также
должна
быть
репрезентативной.
При выявлении наличия (отсутствия) исследуемого исхода
оптимально сокрытие информации от исследователя о наличии
(отсутствии)
воздействия
причинного
фактора
в
прошлом.
В
противном случае возрастает вероятность систематической ошибки.
Необходимо учитывать вероятное воздействие вмешивающихся
факторов, наличие которых может исказить данные о связи между
воздействием и исходом. В исследовании должны быть обозначены
контролируемые вмешивающиеся факторы, методы их выявления.
Результаты исследования должны быть представлены в виде
доверительных интервалов. При наличии множественных сравнений в
статистической обработке результатов необходимо использовать
соответствующую поправку.
6.1.5 Исследования диагностических технологий
Оценка эффективности диагностического метода проводится в
комплексном испытании (РКИ), в
котором в основной группе
применяется изучаемый диагностический метод, а в контрольной
группе
применяется
традиционный
метод
диагностики.
Оценка
эффективности диагностической технологии выражается в улучшении
исходов лечения.
24
Оценка точности диагностического метода проводится путем
сравнения его с существующей стандартной методикой («золотым
стандартом», референтным тестом). В исследовании должно быть
указано, какой референтный тест использовался и что позволяет
считать его «золотым стандартом».
Участники исследования обследуется с использованием и
изучаемого, и референтного метода, после чего сравниваются
результаты применения двух технологий. Исследователь, проводящий
обследование, не должен знать результаты применения метода
сравнения (слепой метод).
Должна быть ясно описана процедура формирования группы
участников и ее характеристики.
В
описании
информация
о
исследования
том,
должна
использовалось
ли
быть
представлена
какое-либо
лечебное
воздействие на участников после применения только одного из
диагностических методов.
Методика применения исследуемого метода должна быть
подробно описана. Должна быть информация о том, как определялась
граница
между
нормальными
и
патологическими
результатами
референтного и исследуемого методов.
Сравнение
производится
двух
путем
методов
расчета
(изучаемого
показателей
и
референтного)
чувствительности
и
специфичности.
В исследованиях хорошего качества оцениваются надежность и
воспроизводимость исследуемого метода, обсуждается вероятная
прогностическая ценность метода и его полезность с точки зрения
улучшения прогноза лечения.
Для оценки достоверности результатов научных исследований,
решающих
различные
задачи,
используются
ориентировочные
перечни вопросов, ответ на которые помогает эксперту понять,
25
насколько обоснованы выводы. Рекомендуемые перечни вопросов
для
критического
анализа
исследований
различного
дизайна
приведены в приложении В.
6.2 ОЦЕНКА ДАННЫХ ОБ ЭКОНОМИЧЕСКОЙ
ЦЕЛЕСООБРАЗНОСТИ (ПРИЕМЛЕМОСТИ) МЕДИЦИНСКИХ
ТЕХНОЛОГИЙ
(КЛИНИКО-ЭКОНОМИЧЕСКИЙ АНАЛИЗ)
6.2.1 Методология клинико-экономического анализа
Клинико-экономический анализ - методология сравнительной
оценки качества двух и более методов профилактики, диагностики,
лекарственного и нелекарственного лечения на основе комплексного
взаимосвязанного учета результатов медицинского вмешательства и
затрат на его выполнение. Методология клинико-экономического
анализа применима к любым медицинским вмешательствам лекарственным (фармакоэкономика) и нелекарственным способам
лечения, методам диагностики, профилактики и реабилитации, - для
определения экономической целесообразности их использования.
Основными методами клинико-экономического анализа являются:
Анализ “затраты-эффективность” - тип клинико-экономического
анализа, при котором проводят сравнительную оценку результатов и
затрат при двух и более вмешательствах, эффективность которых
различна, а результаты измеряются в одних и тех же единицах
(миллиметры ртутного столба, концентрация гемоглобина,
число
предотвращенных осложнений, годы сохраненной жизни и т. п.).
Анализ “минимизации затрат” – частный случай анализа
“затраты-эффективность”,
при
котором
проводят
сравнительную
оценку двух и более вмешательств, характеризующихся идентичной
26
эффективностью
Рекомендуется
и
безопасностью,
применять
анализ
но
разной
стоимостью.
минимизации
затрат
при
сравнительном исследовании разных форм или разных условий
применения одного лекарственного средства или одной медицинской
технологии.
Анализ
анализа
“затраты-полезность
(утилитарность)”
“затраты-эффективность”,
при
вариант
-
котором
результаты
вмешательства оцениваются в единицах “полезности” с точки зрения
потребителя
медицинской
используется
помощи;
интегральный
при
этом
показатель
наиболее
часто
“сохраненные
годы
качественной жизни” (QALY).
Анализ “затраты-выгода” - тип клинико-экономического анализа,
при котором как затраты, так и результаты представлены в денежном
выражении.
Это
эффективность
выраженными
дает
возможность
различных
в
различных
сравнивать
вмешательств
единицах
с
экономическую
результатами,
(например,
программу
вакцинации против гриппа с организацией системы интенсивной
неонатальной помощи для выхаживания детей, рожденных с низкой
массой тела).
Результаты
анализа
“затраты-эффективность”
и
“затраты-
полезность” представляются в форме соответствующих показателей
соотношения
затрат
и
достигнутого
эффекта
и
показателя
приращения затрат (дополнительные затраты, приходящиеся на
достижение
дополнительного
эффекта).
Результаты
анализа
“минимизации затрат” представляются в форме абсолютной разницы
в
затратах
при
применении
исследуемого
вмешательства
по
сравнению с альтернативным. Результаты анализа “затраты-выгода”
представляются в форме абсолютной разницы между затратами и
выгодой
в
денежном
выражении
либо
в
форме
показателя
соотношения затрат и достигнутого эффекта в денежном выражении.
27
Рекомендуется дополнительно при представлении отчета об
исследовании указывать отдельно затраты и результаты применения
всех исследуемых вмешательств.
К
вспомогательным
видам
клинико-экономического
анализа
относятся:
Анализ “стоимость болезни” - метод изучения всех затрат,
связанных с ведением больных с определенным заболеванием как на
определенном этапе (отрезке времени), так и на всех этапах оказания
медицинской
помощи,
а
также
с
нетрудоспособностью
и
преждевременной смертностью. Данный анализ не предполагает
сравнения
эффективности
медицинских
вмешательств,
может
применяться для изучения типичной практики ведения больных с
конкретным
заболеванием
и
используется
для
достижения
определенных задач, таких, как планирование затрат, определение
тарифов
для
взаиморасчетов
между
субъектами
системы
здравоохранения и медицинского страхования и т. п.
АВС-анализ
-
является
методом
управленческого
учета,
позволяет проанализировать структуру понесенных затрат и выделить
наиболее
затратные
направления
расходов
(«съедающие»
существенную долю бюджета). Метод основан на принципе Парето:
контроль относительно небольшого количества элементов позволяет
контролировать ситуацию в целом. При проведении АВС-анализа
затрат на медицинские технологии определяется доля затрат на
каждую использованную технологию, все использованные технологии
ранжируются в порядке убывания затрат на них, и делятся на три
группы: «А» – наиболее затратные, на которые в сумме ушло 80%
затрат, «В» – менее затратные, на которые в сумме ушло 10% затрат,
и «С» – наименее затратные, на которые ушло оставшиеся 5%.
(отсюда название – АВС-анализ).
28
VEN-анализ позволяет оценить целесообразность расходования
ресурсов путем разделения всех использованных технологий на три
категории: V (от англ. vital) – жизненно важные, E (essential) –
необходимые, N (non-essential) — второстепенные, не важные, — и
оценить, технологии какой категории преобладают.
Частотный
анализ
позволяет
оценить,
насколько
часто
применяются те или иные технологии (какая доля больных их
получает) и выявить использующиеся наиболее часто и, напротив,
редко.
Методика проведения АВС-, VEN- и частотного анализов
описана в ГОСТ Р «Стандарт медицинской организации. Общие
положения».
Экономическая целесообразность (приемлемость) медицинской
технологии должна быть обоснована при помощи основных методов
клинико-экономического анализа. Дополнительные методы могут быть
использованы для обоснования необходимости проведения ОМТ.
Методическое качество клинико-экономического исследования
определяется следующими основными положениями.
Дизайн исследования
Клинико-экономическое исследование может проводиться:
а) В рамках клинических исследований лекарственных средств или
нелекарственных
медицинских
вмешательств
одновременно
с
изучением их эффективности и безопасности.
б) Как самостоятельное исследование:

ретроспективное наблюдение – изучение медицинской
документации,
связанной
с
применением
медицинского
вмешательства;

проспективное наблюдение – изучение эффективности
и безопасности применения медицинских технологий без влияния на
29
тактику
ведения
больного
лечащим
врачом
со
стороны
исследователя;

проспективное
исследования
исследование
эффективности
и
–
проведение
безопасности
медицинского
вмешательства с одновременным экономическим анализом.
в) Клинико-экономический анализ с применением моделирования.
Каждый
из
вариантов
дизайна
клинико-экономического
исследования имеет свои достоинства и недостатки. В материалах,
представляющих результаты клинико-экономического исследования,
должен
быть
ясно описан
дизайн
и обсуждены ограничения,
связанные с данным дизайном.
Клинико-экономическое
исследование,
проводящееся
в
процессе клинических исследований, должно осуществляться в
соответствии с правилами надлежащей клинической практики (ГОСТ Р
52379-2005).
При
проведении
медицинскими
клинико-экономических
технологиями,
разрешенными
к
исследований
с
применению
в
установленным порядке, по разрешенным показаниям протокол
исследования до его начала должен быть одобрен комитетом по этике
учреждения, на базе которого будет проходить исследование. При
отсутствии комитета по этике непосредственно в учреждении или при
проведении исследования в нескольких учреждениях одновременно,
Протокол исследования одобряется любым Комитетом по этике.
Доступ к медицинской документации предоставляется лицам с
медицинским
образованием.
Протокол
исследования
должен
гарантировать, что вся информация, полученная из медицинской
документации, не подлежит разглашению, распространению или
передаче посторонним лицам. Посторонними в данном случае
считаются лица, не имеющие непосредственного отношения к
оказанию
медицинской
помощи
пациенту.
Ответственность
за
30
соблюдение Протокола лежит на руководителе исследования. Для
анализа и отчетности предоставляется обезличенная информация
(без указания имени включенного в исследование). Исследователь не
обязан оповещать пациентов о выкопировке данных из медицинской
документации, касающейся их состояния здоровья.
При проведении опроса (анкетирования, интервьюирования)
исследователь
должен
ознакомить
анкетируемых
с
целями
и
задачами исследования, представив им информацию в доступной
форме, по возможности избегая специальных терминов. Протокол
исследования должен гарантировать, что информация, полученная
при опросе, не подлежит
разглашению,
распространению
или
передаче посторонним лицам. Участник вправе отказаться от участия
в исследовании на любом из этапов. Информация о числе лиц,
отказавшихся от участия в ходе исследования, приводится в отчете
без их идентификации.
Отказ от участия в исследовании не может влиять на процесс
оказания медицинской помощи пациенту.
Для анализа и отчетности предоставляется обезличенная
информация (без указания имени включенного в исследование).
Кодировка протоколов не может носить персонифицированного
характера.
Позиция исследования
Должна быть четко сформулирована экономическая позиция
исследования,
приниматься
а
во
именно:
внимание
чей
при
экономический
планировании
интерес
и
будет
проведении
исследования.
Клинико-экономический анализ может проводиться с позиции:
31

экономических интересов общества в целом (включая не
только систему здравоохранения, но и социальные службы, и другие
задействованные сферы);

экономических
интересов
системы
здравоохранения
на
федеральном уровне;

экономических интересов системы здравоохранения субъекта
Российской Федерации;

экономических
интересов
отдельного
учреждения,
оказывающего медицинскую помощь или ответственного за ее
организацию и финансирование (лечебного учреждения, страховой
медицинской
организации
и
др.),
или
частнопрактикующего
медицинского работника;

экономических интересов отдельного пациента или его семьи;

экономических
интересов
страховых
медицинских
организаций, фондов обязательного медицинского страхования и
других учреждений или лиц (с указанием, каких именно).
Оптимально проведение клинико-экономического анализа с
позиции общества или системы здравоохранения.
Альтернатива для сравнения
Выбор
технологии
для
сравнения
зависит
от
позиции
исследования, целей и задач исследования и должен быть обоснован
исследователем. При проведении клинико-экономического анализа
сравнение исследуемой технологии можно производить:

с технологией, чаще всего использующейся по аналогичным
показаниям (с “типичной практикой” ведения больных с данным
заболеванием; при этом для анализа типичной практики применяется
исследование медицинских (амбулаторных и стационарных) карт
пациентов, опрос экспертов – специалистов в исследуемой области
медицины или опрос пациентов);
32

с технологией, являющейся на современном уровне развития
медицины
оптимальной
использующихся
определения
по
(наиболее
аналогичным
оптимальных,
эффективной)
показаниям;
наиболее
при
эффективных
среди
этом
для
технологий
применяются результаты научных исследований, выполненных в
соответствии
с
современными
принципами
клинической
эпидемиологии;

с наиболее дешевой технологией среди использующихся по
аналогичным показаниям;

с
технологией,
рекомендуемой
стандартом,
иным
нормативным документом;

с отсутствием применения какой-либо технологии в тех
случаях, когда оно может иметь место в практике здравоохранения.
Критерии
оценки
эффективности
и
безопасности
медицинских технологий
В качестве критериев эффективности медицинских технологий в
клинико-экономических исследованиях используются:
а) Изменение показателей здоровья в группе, на которую направлено
действие лекарственного средства или нелекарственной медицинской
технологии (смертность, выживаемость, продолжительность жизни,
инвалидизация, число сохраненных лет без инвалидности и т. п.).
б) Изменение качества жизни, обусловленного здоровьем (например,
число сохраненных лет качественной жизни (QALY).
в)
Опосредованные
клинические
эффекты
(снижение
частоты
осложнений, сокращение числа повторных госпитализаций и т. п.).
г) Прямые клинические эффекты (например, сдвиг физиологических и
биохимических параметров,
на изменение которых направлено
действие лекарственного средства или нелекарственного метода
лечения, – снижение артериального давления, прирост гемоглобина,
33
изменение симптомов заболевания; потеря или восстановление
функций).
Предпочтительным
является
оценка
с
использованием
критериев а) и б) групп (окончательные, “жесткие” критерии), однако
при
отсутствии
подобных
данных
допускается
использование
критериев в) и г) групп (промежуточные, “суррогатные” критерии).
Источники данных об эффективности и безопасности
медицинских технологий
Важнейшим
экономического
условием
анализа
достоверности
является
результатов
использование
клинико-
качественных
данных об эффективности и безопасности медицинской технологии.
В клинико-экономическом исследовании должно быть обозначены
источники данных о эффективности и безопасности изучаемой
технологии
и
собственного
альтернативы
для
сравнении.
клинико-экономического
При
проведении
исследования
полученные
данные об эффективности и безопасности медицинской технологии
авторам следует сопоставить с результатами других исследований.
При
существенных
различиях
необходимо
проводить
анализ
чувствительности на вариабельность критериев эффективности
Выбор метода клинико-экономического анализа
Конкретный выбор основного метода клинико-экономического
анализа зависит от цели исследования; экономической позиции
исследования,
заказчика,
для
которого
выполняется
данное
исследование; исследуемой медицинской технологии и от конечного
клинического результата ее применения.
Выбор
основного
метода
клинико-экономического
анализа
должен быть обоснован исследователем. Для оценки экономической
целесообразности
(приемлемости)
медицинской
технологии
34
оптимальны
методы
«затраты-эффективность»
и
«затраты-
полезность».
Метод минимизации затрат может быть использован только при
наличии
доказательств
одинаковых
результатов
применения
исследуемой технологии и альтернативы для сравнения.
Оценка затрат
При
проведении
стремиться
к
фиксированный
клинико-экономического
максимально
период
полному
времени.
учету
анализа
всех
Необходимо
следует
затрат
за
принимать
во
внимание, что в тех случаях, когда эффект медицинской технологии
растягивается во времени, период учета затрат может в несколько раз
превышать
продолжительность
непосредственного
применения
технологии. Выбор временного периода для анализа затрат должен
быть обоснован.
Затраты на медицинские вмешательства состоят из следующих
групп:
а) Прямые медицинские затраты (включают в свой состав все
издержки, понесенные системой здравоохранения), например:

затраты на диагностические, лечебные, реабилитационные и
профилактические медицинские услуги, манипуляции и процедуры, в
том числе оказываемые на дому (включая оплату рабочего времени
медицинских работников);

затраты на лекарственные препараты;

затраты на содержание пациента в лечебном учреждении;

затраты
на
транспортировку
больного
санитарным
транспортом;

плата
за
использование
медицинского
оборудования,
площадей и средств (распределение фиксированных затрат из статей
бюджета), и др.
35
б) Прямые немедицинские затраты:

наличные (“карманные”) расходы пациентов (например -
оплата сервисных услуг в медицинском учреждении);

затраты на не медицинские услуги, оказываемые пациентам
на дому (например, услуги социальных служб);

затраты на перемещение пациентов (личным транспортом,
общественным - не санитарным) и т. п.
в)
Косвенные
(альтернативные)
затраты
(издержки
упущенных
возможностей):

затраты за период отсутствия пациента на его рабочем
месте из-за болезни или выхода на инвалидность, включая затраты на
оплату листков нетрудоспособности, пособия по инвалидности и иные
социальные
выплаты,
предусмотренные
действующим
законодательством;

“стоимость” времени отсутствия на работе членов его
семьи или друзей, связанные с его болезнью;

экономические потери от снижения производительности на
месте работы;

экономические потери от преждевременного наступления
смерти.
г) Нематериальные (неосязаемые) затраты – затраты, связанные с
болью, страданиями, дискомфортом, которые испытывает пациент
вследствие проходимого им курса лечения, - из-за трудностей с
точным количественным измерением в денежном выражении на
сегодняшний день обычно остаются за рамками выполняемого
анализа.
Выбор затрат для учета (некоторые прямые затраты, все
прямые, прямые и непрямые затраты) должен быть обоснован
исследователем. Методика расчета затрат должна быть подробно
описана.
36
Если учитывались общие - прямые и непрямые - затраты,
рекомендуется дополнительно проводить анализ чувствительности с
включением в расчеты только прямых затрат.
Должны быть указаны источники данных о затратах. При
определении размера прямых затрат на медицинские услуги в
денежном выражении используют:

тарифы на медицинские услуги, действующие в регионе в
рамках системы обязательного медицинского страхования
(далее
ОМС);

бюджетные расценки на медицинские услуги, действующие в
конкретном учреждении;

цены на платные медицинские услуги, в том числе в рамках
добровольного медицинского страхования или иной коммерческой
деятельности;

усредненные тарифы нескольких медицинских учреждений (не
менее 3-5 с обоснованием их выбора);

результаты собственных экономических расчетов цен на
медицинские услуги (с описанием методики расчета).
При определении размера прямых затрат на лекарственные
средства в денежном выражении используют:

розничные цены на лекарственные средства в аптечной сети
(при анализе расходов на амбулаторное лечение, а также в случаях,
когда
лекарственные
средства
приобретаются
непосредственно
пациентом);

оптовые цены фирм-дистрибьюторов при анализе расходов на
лечение в стационаре (не менее 3-5 дистрибьюторов с обоснованием
выбора).
Предпочтительно использовать усредненные показатели цен.
Клинико-экономическое моделирование
37
Моделирование
реальные
данные,
проводится
при
необходимые
невозможности
для
получить
проведения
клинико-
экономических расчетов в исследовании или наблюдении.
Моделирование может использоваться:
 в случае, когда в клинических исследованиях не изучались
опосредованные и отдаленные результаты лечения - результаты
клинических
источников
исследований
дополняются
(нерандомизированные
данными
исследования,
из
других
исследования-
наблюдения, экспертное мнение и др.);
 при использовании результатов исследований, проведенных в
других странах, для принятия клинических и управленческих решений
в России;
 при необходимости сделать заключение о целесообразности
применения лекарственных средств, схем и методов лечения у групп
пациентов, не включавшихся ранее в исследования (например,
пациенты с осложненным течением заболевания);
 при необходимости учесть различия в потреблении ресурсов в
исследовании и на практике.
Наиболее часто используются следующие виды моделирования:
 построение древа решений;
 модель Маркова.
При
представлении
результатов
клинико-экономических
расчетов, основанных на моделировании, исследователи должны
обосновать
необходимость
выбора
этого
типа
анализа,
сформулировать все условия построения модели (допуски, гипотезы),
описать и обосновать выбор литературных источников, данные
которых были положены в основу анализа. Должно представляться
подробное
описание
методики
моделирования
и
способов
математической обработки данных,
38
Результаты
экономического
анализа,
основанного
на
моделировании, рассматриваются как предварительные, однако они
могут
использоваться
целесообразности
для
применения
обоснования
лекарственных
экономической
средств,
схем
и
методов лечения при отсутствии исследований или наблюдений.
Перечень
вопросов
для
критического
анализа
клинико-
экономических исследований приведен в Приложении В.
6.2.2 Интерпретация результатов клинико-экономического
анализа
Клинико-экономический анализ используется для обоснования
выбора
из
нескольких
имеющихся
альтернатив
наиболее
целесообразной (приемлемой).
При выборе из не связанных между собой и не исключающих
друг друга технологий (т. е. технологий, направленных на разные
группы
населения
состояний)
или
на
коррекцию
результаты
разных
патологических
клинико-экономического
анализа
представляются в виде соотношения «затраты/эффект» для каждой из
исследуемых
альтернатив.
Более
целесообразной
является
технология с меньшим соотношением «затраты/эффект». При этом
выбор более целесообразной технологии должен осуществляться в
рамках известного фиксированного бюджета, а методика клиникоэкономического анализа всех рассматриваемых технологий должна
быть идентичной (в частности, анализ затрат должен быть проведен с
одной и той же позиции исследования).
При выборе между несколькими альтернативными технологиями,
использующимися в одной и той же ситуации (или одна, или другая)
необходимо
ориентироваться
на
показатель
приращения
39
эффективности затрат, рассчитанный по сравнению альтернативной
технологией.
Показатель приращения эффективности затрат – соотношение
разницы
в
затратах
на
две
технологии
(исследуемую
и
альтернативную) и разницы в эффекте. Величину этого показателя
сопоставляют со стандартной, пороговой величиной затрат на год
сохраненной жизни или на год жизни с поправкой на качество жизни
(«золотой
стандарт»
Вмешательства,
достижение
экономической
характеризующиеся
эффекта,
чем
целесообразности).
меньшими
пороговое
затратами
значение,
на
считаются
экономически обоснованными.
6.3 ОЦЕНКА ДАННЫХ, ПОЛУЧЕННЫХ ИЗ МЕДИЦИНСКОЙ
ПРАКТИКИ. РЕГИСТРЫ ПАЦИЕНТОВ
Под регистром пациентов в настоящем стандарте понимается
организованная
наблюдения
система,
за
которая
группой
в
пациентов
результате
длительного
позволяет
собирать
унифицированные данные (клинические и иные) для оценки исходов
по конкретному заболеванию, состоянию или воздействию.
База данных регистра представляет собой файл или группу
файлов, полученных в результате обработки данных регистра.
При анализе данных, полученных из регистров пациентов,
следует обращать внимание на следующие положения.
Цели и задачи - формулируются исполнителем или заказчиком
регистра. В формулировке целей и задач должны быть определены
заболевание или состояние и тип исследуемой популяции.
В
зависимости
от
целевой
популяции
регистры
классифицируются следующим образом:
-
Регистры, предназначенные для оценки методов лечения,
40
которые включают пациентов, получавших лечение с помощью
лекарственных средств или приборов медицинского назначения.
-
Регистры,
предназначенные
для
учета
и
оценки
медицинских услуг, включающие пациентов, получавших одну и ту же
лечебную процедуру или лечение по одному и тому же стандарту,
либо пациентов, госпитализированных в одну и ту же клинику.
-
Регистры определенного заболевания или состояния -
определяются контингентом пациентов с соответствующим диагнозом.
Для ОМТ могут быть использованы данные из регистров,
предназначенных
поддерживаемые
для
оценки
методов
лечения,
в соответствии с четко
созданные
и
сформулированными
правилами.
Необходимо знать, кто является заказчиком и спонсором
регистра. В большинстве случаев заказчик определяет цели и задачи
регистра и играет роль спонсора проекта.
Потенциальными источниками финансирования регистров
пациентов, а также их заказчиками могут являться:
-
Государство
-
регуляторные
органы,
национальные
программы, которые формируют наибольший спрос на организацию
регистров.
-
Производители
нуждающиеся
в
медицинских
обновлении
технологий,
информации
об
постоянно
эффективности,
безопасности, распространении и использовании производимой ими
продукции.
-
Организации, выделяющие бюджет на лечение пациентов -
государственные и частные страховые компании и ЛПУ.
-
Исследовательские центры.
-
Профессиональные организации.
Управление
регистром
пациентов
должно
осуществляться
компетентным специалистом в области здравоохранения
41
Регистр должен быть создан в соответствии с протоколом,
включающим обоснование создания регистра, цели и задачи, дизайн,
принципы обработки информации и внедрения результатов.
Исследовательская
задача
зависит
от
позиции
заинтересованных сторон: полученные в результате регистра данные
отражают либо клинические, либо социальные аспекты, но не должны
отражать оценку
вновь внедряемых или незнакомых медицинских
технологий. Кроме того, регистр не предполагает изучение конкретных
субъектов, поэтому вся информация вводится в регистр анонимно, т.е.
каждому пациенту, информация о котором используется в регистре,
присваивается шифр.
Методами исследования в регистре являются:
 проспективное наблюдение клинической практики и опыта
использования пациентами уже используемых медицинских
технологий путем последовательного введения информации о
пациентах интересующей популяции;
 проспективное
наблюдение
за
пациентами
с
соответствующими для интересующей популяции критериями
включения и исключения. Однако перечень и требования к
жесткости подходов к выявлению данных критериев не столь
строги, как при рандомизированных клинических исследованиях;
 перенос информации из других источников;
 перенос
информации
из
специально
разработанных
опросников для врачей, наблюдающих или проводящих лечение
пациентов интересующей популяции;
 перенос
информации
из
специально
разработанных
опросников пациентов интересующей популяции;
 последовательное описание случаев течения болезни и ее
осложнений;
 исследование лечения пациентов, при состоянии которых или
42
заболевании
которых
проведение
рандомизации
является
неэтичным либо может нанести вред здоровью.
Популяция, включаемая в регистр, должна быть определена
таким
образом,
чтобы
обеспечить
максимальное
сходство
по
характеристикам с целевой популяцией.
В регистр вводится анонимная информация о пациентах,
заболевание или состояние которых соответствует целям и задачам
исследования. В протоколе регистра должны быть обозначены:
краткая
характеристика
заболевания
или
состояния
и,
при
необходимости, критерии включения и исключения.
В
регистре
может
быть
использована
группа
сравнения.
Необходимость создания группы сравнения должна быть определена
в целях и задачах организации регистра. Выбор альтернативы для
сравнения
соответствует
критериям
выбора
альтернативы
при
проведении клинико-экономического исследования.
Желаемый объем исследования (в количестве лиц или человеколет наблюдения) определяется величиной ожидаемого клинически
значимого эффекта или желаемой точностью оценки эффекта. Размер
популяции ограничивается числом всех пациентов, заболевание или
состояние
которых
отвечает
требуемым
характеристикам,
при
предоставлении доказательств статистической репрезентативности
популяции данного размера.
При
отсутствии
доказательств
о
статистической
репрезентативности собранных данных о популяции, даже если ее
размер
приближен
к
максимально
возможному,
полученная
информация не может быть рассмотрена как регистр и последующей
обработке не подлежит.
Продолжительность
регистра
также
зависит
от
целей
исследования. В большинстве случаев регистры создаются с целью
длительного многолетнего наблюдения за больными.
43
Возможны ситуации, когда данные одного регистра, но разных
периодов наблюдения, используются в нескольких исследованиях.
Обоснование выбора вносимых данных и источники
информации
Так как регистры пациентов являются одним из инструментов
получения данных реального мира, но принципы их организации
отличаются
от
принципов
организации
и
рандомизированных клинических исследований, для
валидности
регистра
статистических
пациентов
подтверждений
о
необходимо
проведения
доказательств
представление
репрезентативности
вводимой
информации и соблюдение равновесия таких факторов, как:
а) важность элементов для достоверности регистра и анализа
первичных исходов,
б) надежность элементов,
г) дополнительные издержки, возникающие в связи со сбором этих
элементов.
Инструменты для оценки исходов, сообщаемых пациентами
Разрешается использовать только сертифицированные шкалы и
опросники.
В
некоторых
случаях,
когда
сертифицированный
инструмент отсутствует, а разработчик предлагает использовать им
созданный специальный инструмент для оценки исходов пациента
(Patient reported outcomes – PRO), обязательным требованием
является соблюдение всех процедур транслирования и валидации
инструмента в соответствии с международными требованиями по
использованию инструментов PRO, что должно быть соответственным
образом документировано.
Источники информации
Источники
данных
делятся
на
первичные
и
вторичные.
44
Первичными называют данные, которые собираются непосредственно
для
регистра.
Вторичные
данные
состоят
из
информации,
собиравшейся с другими целями: системы медицинских карт, базы
данных учреждений и организаций, данные по административным
претензиям в связи со страхованием здоровья, данные регистрации
рождения и смерти, базы данных о населении и аналогичные базы
данных существующих регистров.
Чтобы
гарантировать
точное
соответствие
вторичных
источников, особенно важна тщательная статистическая оценка
выборки перед началом проекта.
Анализ и интерпретация результатов
Необходимо отразить, насколько полным был учет показателей и
понять, как поступали в случае отсутствия данных (например, как
отражалось отсутствие в отчетах).
Анализ регистра должен давать информацию о характеристиках
популяции пациентов, воздействиях, которым они подвергались, и
конечных точках. В описательных исследованиях с использованием
регистров делается акцент на описании частоты и характера
присутствия разнообразных элементов в популяции пациентов, в то
время как аналитические исследования направлены на выявление
связей
между
пациентами
или
параметрами
воздействия
на
пациентов и представляющими интерес исходами.
План статистического анализа описывает аналитические планы
и статистические методы для оценки целей, указанных в плане
исследования.
Интерпретация данных регистра должна проводиться таким
образом, чтобы сделанные выводы имели смысл в соответствующем
контексте, и чтобы любые уроки, извлекаемые с помощью регистра,
можно было приложить к целевой популяции и использовать для
45
совершенствования как качества медицинских услуг, так и исходов
заболевания.
46
7 КРАТКАЯ ОЦЕНКА МЕДИЦИНСКИХ ТЕХНОЛОГИЙ
В медицинской организации в условиях дефицита ресурсов
может быть проведена краткая ОМТ.
Целью
проведения
краткой
ОМТ
является
подготовка
обоснования для формирования стандартов медицинской помощи,
формулярного
мероприятий
перечня
по
лекарственных
улучшению
качества
средств,
разработка
медицинской
помощи,
повышению квалификации медицинского персонала.
При проведении краткой ОМТ эффективность, безопасность и
экономическая
целесообразность
(приемлемость)
медицинской
технологии оценивается на основании преимущественно вторичных
источников информации: систематических обзоров, отчетов по ОМТ,
подготовленных другими организациями, клинических руководств,
протоколов ведения больных, стандартов медицинской помощи,
формулярных справочников и пр.
Для проведения краткой ОМТ в медицинской организации
формируется рабочая группа из сотрудников, обладающих знаниями в
области доказательной медицины, клинико-экономического анализа,
навыками поиска и критической оценки медицинской информации. При
необходимости
члены
рабочей
группы
должны
пройти
соответствующее обучение. В составе рабочей группы выделяют
руководитель и секретарь. Целесообразно включение в состав группы
клинического фармаколога, сотрудников, занимающихся разработкой
стандартов медицинской помощи в организации.
Проведение краткой ОМТ осуществляется в несколько этапов.
На
первом
технологий
для
этапе
формируется
проведения
оценки.
перечень
В
медицинских
данный
перечень
рекомендуется включать:
47

технологии, вошедшие в группу А и В при АВС-
анализе структуры расходов и в категорию N при VEN-анализе;

которых
технологии,
оценивается
целесообразность
неоднозначно
различными
применения
сотрудниками
(например, технологии, по поводу которых имеются разногласия при
работе над стандартами медицинской помощи или формулярным
перечнем, проведении экспертизы качества медицинской помощи).
На втором этапе проводится поиск и критический анализ
информации о медицинской технологии с формированием первой
редакции отчета.
На третьем этапе первая редакция отчета направляется всем
членам рабочей группы. Определяется время для сбора замечаний и
предложений.
Замечания
и
предложения
вносятся
в
таблицу
согласования.
На четвертом этапе проводится рассмотрение полученных
замечаний и предложений и формирование окончательной редакции
отчета.
По
результатам
совершенствованию
отчета
вносятся
предложения
по
процесса
в
лечебно-диагностического
соответствии с задачами работы.
Принципы анализа методического качества систематических
обзоров и метаанализов приведены в разделе 6.1.1 настоящего
стандарта.
При
критическом
анализе
информации
о
медицинской
технологии, представленной в клинических руководствах и протоколах
ведения больных, обращается внимание на следующие основные
положения.
•
Все ли основные варианты действий по ведению больных и
важные исходы рассматривались?
•
Какие альтернативы проанализированы?
•
Был ли прозрачный, понятный и обоснованный процесс
48
поиска, отбора и обобщения доказательств (как и где проводился
поиск, когда проводился последний поиск, как оценивали качество
исследований,
какие исследования учитывали,
учитывались ли
последние важные достижения науки и практики, включены ли в
библиографический список важные исследования)?
•
Был ли прозрачный, понятный и обоснованный процесс для
оценки значимости различных исходов применения технологии (кто
эксперты,
как
достигался
консенсус,
учитывалось
ли
мнение
пациентов)?
•
Было ли руководство
рецензировано независимыми
экспертами, апробировано?
•
Удалось
ли
сформулировать
выполнимые
клинически
рекомендации
(уровень
значимые рекомендации?
•
Насколько
обоснованы
убедительности доказательств)?
•
Как
велика
неопределенность,
связанная
с
оценкой
доказательств и вынесением суждений?
•
Кто финансировал работу?
Структура отчета о краткой ОМТ приведена в приложении В.
49
8 ПРИМЕНЕНИЕ РЕЗУЛЬТАТОВ ОЦЕНКИ МЕДИЦИНСКИХ
ТЕХНОЛОГИЙ
Результаты оценки медицинских технологий применяются для
решения следующих задач:

Разработка документов, регулирующих объемы и качество
медицинской помощи (протоколы ведения больных,
стандарты
медицинской помощи, перечни и формуляры лекарственных средств и
др.);

Разработка учебных и методических материалов;

Планирование научных исследований;

Выбор методов диагностики, лечения, профилактики и
реабилитации при ведении конкретных больных.
50
ПРИЛОЖЕНИЕ А
(рекомендуемое)
СТРУКТУРА ОТЧЕТА ОБ ОЦЕНКЕ МЕДИЦИНСКОЙ
ТЕХНОЛОГИИ
Название
технологии,
являющейся
объектом
оценки
(для
лекарственного средства приводятся непатентованное наименование
в соответствии с Государственным реестром лекарственных средств,
торговые наименования).
Описание
ситуации,
в
которой
оценивается
применение
технологии:
 показания к применению (те, которые являются
предметом оценки);
 целевая группа пациентов (населения), в которой
применяется технология;
 способ применения технологии.
Доказательства эффективности и безопасности медицинской
технологии
Число
и
качество
исследований,
в
которых
изучалось
применение технологии
Эффект применения технологии (критерии оценки эффекта,
размер эффекта)
Нежелательные явления при применении технологии
Доказательства
экономической
целесообразности
(приемлемости) медицинской технологии
Цена технологии
Число
и
качество
исследований,
в
которых
изучалась
экономическая целесообразность технологии
51
Дополнительная стоимость года сохраненной жизни или года
качественной жизни при применении исследуемой технологии по
сравнению с альтернативной технологией
Дополнительная информация
Выводы
Рекомендации:
по применению медицинской технологии
по
направлениям
дальнейшего
исследования
медицинской
технологии
52
ПРИЛОЖЕНИЕ Б
(рекомендуемое)
ПЕРЕЧЕНЬ ВОПРОСОВ ДЛЯ ОЦЕНКИ ДОСТОВЕРНОСТИ
РЕЗУЛЬТАТОВ ИССЛЕДОВАНИЙ РАЗЛИЧНОГО ТИПА
Клиническое исследование эффективности медицинского
вмешательства
1. Ясно ли описаны ли критерии включения и исключения
больных?
2. Была ли контрольная группа?
3. Использовалась ли рандомизация?
4. Использовалось ли «ослепление»?
5. Есть ли информация о побочных эффектах?
6. Есть ли информация о числе досрочно выбывших из
исследования?
7. Есть ли информация о том, насколько полно и правильно
больные получали лечение?
8. Являются ли различия в результатах статистически и
клинически значимыми?
Клиническое исследование диагностического теста
1. Использовалось
ли
сопоставление
с
«золотым
стандартом»?
2. Использовался ли для сравнения с «золотым стандартом»
«слепой» метод?
3. Был ли четко описан способ формирования исследуемой
группы больных?
4. Представлены ли в этой группе больные с разной степенью
тяжести заболевания, разными формами болезни?
5. Оценивалась ли надежность и воспроизводимость теста?
53
6. Рациональна ли определена граница между нормой и
патологией?
7. Описана ли достаточно подробно тактика применения
теста?
8. Оценена ли прогностическая ценность теста?
9. Оценивалась ли общая полезность теста для улучшения
прогноза лечения?
Когортное исследование
1. Ясно ли описан способ формирования когорты?
2. Были ли сравниваемые когорты сопоставимы между собой?
3. Все ли участники завершили исследование?
4. Тщательно ли проводилось выявление исходов?
5. Использовались ли у всех участников одинаковые методы
выявления исходов?
Исследование «случай-контроль»
1. Был
ли
заранее
определен
метод
отбора
единиц
наблюдения?
2. Все ли пациенты были включены в исследование в начале
заболевания?
3. Были ли сопоставимы основная и контрольная группа по
всем признакам, кроме изучаемого?
4. Применялись
ли
в
основной
и
контрольной
группе
одинаковые методы выявления воздействия изучаемого
фактора?
5. Были
ли
эти
методы
минимально
подвержены
систематической ошибке?
Систематический обзор, метаанализ
1. Все ли исследования по изучаемому вопросу были выявлены?
2. Были ли включены в метаанализ только исследования с низкой
вероятностью систематической ошибки?
54
3. Однородны ли включенные в метаанализ исследования?
4. Взвешены ли включенные в обзор исследования по размеру
выборки?
Клинико-экономическое исследование
1. Ясно ли сформулированы цель и задачи исследования?
2. Указана ли позиция исследования? Соответствует ли она
задаче,
для
решения
которой
предполагается
использовать
результаты?
3. Является ли данное исследование сравнительным?
4. Достаточно
ли
полно
представлена
информация
об
исследуемом вмешательстве и вмешательстве, использованном в
качестве альтернативы для сравнения?
5. Есть ли обоснование выбора вмешательства, с которым
проводилось
сравнение
эффективности
и
экономической
целесообразности исследуемого лекарственного средства (кроме тех
случаев, когда проводился анализ стоимости болезни)? Соответствует
ли выбранное для сравнения вмешательство задаче, для решения
которой предполагается использовать результаты исследования?
6. Представлено ли подробное и понятное описание методики
проведения клинико-экономического исследования ?
7. Представлены ли данные об эффективности каждого из
исследуемых вмешательств? Достаточно ли они надежны?
8. Если
эффективность
оценивалась
по
результатам
собственного исследования, то совпадают ли его результаты с
результатами других аналогичных исследований?
9. Соответствуют
ли
выбранные
критерии
оценки
эффективности исследуемого вмешательства задаче, для решения
которой предполагается использовать результаты?
55
10. Представлена ли информация об окончательных (“жестких”)
показателях
эффективности
исследуемых
вмешательств
(продолжительности и качестве жизни пациентов)?
11. Учтены
ли
все
существенные
затраты,
связанные
с
применением исследуемых вмешательств (с учетом выбранной
позиции исследования)?
12. Указаны ли источники информации о ценах, используемых
при расчетах затрат?
13. Если
период
наблюдения
составлял
год
и
более,
проводилось ли дисконтирование затрат?
14. Проводился ли анализ чувствительности?
15. Соответствуют ли выводы полученным результатам?
56
ПРИЛОЖЕНИЕ В
(рекомендуемое)
СТРУКТУРА ОТЧЕТА О КРАТКОЙ ОЦЕНКЕ МЕДИЦИНСКОЙ
ТЕХНОЛОГИИ
1.
Название
технологии
(для
лекарственных
средств:
непатентованное наименование, торговые названия в соответствии с
Государственным
реестром
лекарственных
средств,
фармакотерапевтическая группа).
2.
Показания для применения (для лекарственных средств -
согласно Государственному реестру лекарственных средств).
3.
Наличие
медицинской
технологии
в
нормативных
документах, регулирующих объемы и качество медицинской помощи в
ситуациях, соответствующих показаниям к применению (стандартах
медицинской помощи, Перечне жизненно необходимых и важнейших
лекарственных средств России, утверждаемого Правительством РФ,
Перечне
жизненно
необходимых
лекарственных
средств
Формулярного комитета РАМН, др. документах в зависимости от задач
работы).
4.
Наличие
технологии
в
клинических
рекомендациях
высокого методического качества.
5.
Результаты ОМТ, проведенной другими организациями.
6.
Результаты систематических обзоров, метаанализов.
7.
Результаты РКИ, представленных в библиографической
базе данных MEDLINE (при отсутствии систематических обзоров,
отчетов ОМТ или завершенных после выхода систематических
обзоров, отчетов ОМТ).
8.
Дополнительная информация.
9.
Выводы.
10.
Практические рекомендации
57
58