Проект Федеральной целевой программы по редким
advertisement
Президиум Российской академии медицинских наук Формулярный комитет Государственная программа по редким заболеваниям Формулярный комитет РАМН в 2005 г. • Четко сформулировал тему редких болезней и связанных с ними редко применяемых медицинских технологий • Разработал и согласовал критерии отнесения медицинских технологий к редким • Создал перечень редко применяемых жизненно необходимых медицинских технологий ПО ОЦЕНКАМ ЭКСПЕРТОВ • Известно от 5 000 до 10 000 редких болезней • Общее число больных в Европе от 27 до 36 млн. человек • В России не менее 5 млн. человек с редкими болезнями Европарламент 23 апреля 2009 г. принял документ, в котором рекомендует государствам – членам Союза проводить работы связанные с редкими заболеваниями Некоторые проблемы редких болезней • Часто не диагностируются из-за отсутствия у врачей знаний и наличия доступной диагностической базы • Не фиксируются системой здравоохранения изза недостатков в системах классификации и кодирования, информационных и статистических системах учета • Не адекватно лечатся из-за неправильной диагностики, физической недоступности медицинских технологий и высокой стоимости Меры, предлагаемые ЕС до 2012 г. • Бюджетные меры, необходимые для реализации Программы по редким болезням • Создание сети экспертных центров • Сбор эпидемиологических данных относительно редких болезней • Обеспечение мобильности экспертов и профессионалов, перемещения пациентов Определение • Редкой является медицинская технология, используемая менее, чем у 10 тысяч жителей страны в год (на 140 млн.человек) • Число больных с каждой «редкой» болезнью составляет в России от 200 человек до 15 тысяч – пришло время «ультраредких» технологий, счет которым на десятки и сотни Редкие – не редкие • Чума и холера теперь – редкие болезни, но система здравоохранения, врачи должны быть готовы к встрече с этими больными • Среди больных с тромбоэмболией легочной артерии – 3-й причиной смерти от сосудистых заболеваний - от 60 до 90% имеют какой-либо один из множества генетически обусловленных дефектов свертывания крови Редкие – не редкие В стационаре на 600 коек за год наблюдается 2-3 больных с гемофилией, не менее 200 больных с различными, клинически значимыми наследственными тромбофилиями, 34 человека с полирадикулоневритом Гийен-Барре и т.д. Постановка проблемы • Невозможность комплексного решения проблемы диагностики и лечения редких заболеваний за счет использования рыночного механизма и необходимость государственной поддержки ее решения • Принципиальная новизна и высокая эффективность технических, организационных научных мероприятий необходимых для широкомасштабного распространения прогрессивных научно-технических достижений • Необходимость координации межотраслевых связей технологически сопряженных отраслей и производств для решения проблемы Цель снижение заболеваемости, инвалидизации и смертности населения, связанных с редкими заболеваниями на основе комплексного решения проблем их профилактики, диагностики, лечения и реабилитации больных Задачи • развитие материально-технической базы медицинских организаций, научных учреждений; • совершенствование методов профилактики, раннего выявления, диагностики, лечения редких заболеваний и реабилитации больных, разработка протоколов ведения больных и стандартов медицинской помощи; • создание регистров больных с редкими заболеваниями; • разработка современных средств диагностики и лекарственных средств нового поколения; Задачи 2 • развитие отечественного производства приборов, диагностических и лекарственных средств диетического и лечебного питания для редких заболеваний; • проведение научно-исследовательских работ в том числе – фундаментальных в области эпидемиологии, профилактики, диагностики, лечения редких заболеваний и реабилитации больных; • повышение профессиональной квалификации медицинских работников в диагностике, терапии, реабилитации при редких заболеваниях; • развитие информатизации в здравоохранении ПРОГРАММНЫЕ МЕРОПРИЯТИЯ • создание регистров больных с редкими заболеваниями; • создание протоколов ведения больных и стандартов медицинской помощи при редких заболеваниях; • укрепление материально-технической базы организаций здравоохранения; • создание центров ведения больных с редкими заболеваниями; • развитие отечественного производства лекарственных средств и продуктов лечебного и диетического питания для лечения редких заболеваний; • развития отечественного производства диагностических средств, приборов и расходных материалов для редких заболеваний; • повышение профессиональной квалификации медицинских работников в области выявления, лечения и реабилитации при редких заболеваниях Основные подпрограммы • • • • • • • • Наследственные геморрагические коагулопатии Наследственные и приобретенные тромбофилии Онкогематологические заболевания Редкие формы солидных опухолей Трансплантация органов и тканей человека Лечение хронической почечной недостаточности Наследственные ферменто- и энзимопатии Иммуновоспалительные заболевания нервной системы • Таргетная биологическая терапия ревматических заболеваний Наследственные геморрагические коагулопатии • Снижение числа геморрагических осложнений и гемартрозов при наследственных коагулопатиях • Исключение заражения гемотрансмиссивными инфекциями вновь выявленных больных с наследственными коагулопатиями • Снижение числа госпитализаций на 80% Наследственные и приобретенные тромбофилии • Уменьшение на 10% числа случаев ишемического инсульта, инфарктов миокарда и тромбоэмболий легочной артерии; • Снижение на 80% случаев невынашиваемости беременности при антифосфолипидном синдроме. Онкогематологические заболевания • Создание лабораторной диагностической базы для онкогематологических заболеваний в регионах Российской Федерации • Излечение не менее чем 50% больных с хроническим миелолейкозом, лимфопролиферативными заболеваниями • Уменьшение числа госпитализаций онкогематологических больных на 20% • Промышленное производство лекарственных средств для лечения онкогематологических заболеваний Редкие формы солидных опухолей • Создание лабораторной диагностической базы для редких солидных опухолей в регионах Российской Федерации • Излечение до 80% больных с редкими формами солидных опухолей • Промышленное производство лекарственных средств для лечения солидных опухолей Трансплантация органов и тканей человека • Создание во всех регионах Российской Федерации диагностической базы для контроля за уровнем лекарственных средств в крови • Увеличение числа лиц с трансплантированной почкой на 30%, с пересаженной печенью на 40%, с трансплантацией костного мозга на 20% • Увеличение продолжительности жизни больных с трансплантирванными органами и тканями в среднем на 5 лет Лечение хронической почечной недостаточности • Увеличение числа больных, получающих программный гемодиализ в 2 раза, перитонеальный диализ на 50% • Промышленное производство растворов для перитониального диализа • Промышленное производство диализаторов, систем для гемодиализа, перитониального диализа • Промышленное производство анализаторов основных показателей азотистого обмена и гемограммы для нужд отделений гемодиализа Наследственные ферменто- и энзимопатии • Создание лабораторной диагностической базы для ферменто- и энзимопатий в регионах Российской Федерации • Увеличение продолжительности жизни больных с ферменто- и энзимопатиями на 10 лет Иммуновоспалительные заболевания нервной системы • Излечение при острых формах до 80% пациентов Таргетная биологическая терапия ревматических заболеваний • Создание антицитокиновых центров в субъектах Федерации • Достижение ремиссий в 60% случаев при обострении заболевания . Наследственные геморрагические коагулопатии • • • • Октаког альфа Фактор свертывания IX Фактор свертывания VIII Эптаког альфа Наследственные и приобретенные тромбофилии • Анагрелид гидрохлорид • Гирудин Онкогематологические заболевания и редкие формы солидных опухолей • Азацитидин • Бортезомиб • Вандетаниб • Гемтузумаб озогамицин • Дазатиниб • Денилейкин дифтитокс • Иматиниб • Клофарабин • Леналидомид • Метайодбензилгуанидин, меченный радиоактивным йодом 131 • Митотан • Неларабин • Нилотиниб • Ритуксимаб • Сорафениб тозилат • Субэроилаинилид гидроксамовая кислота • Сунитиниб • Талидомид • Темсиролимус • Тималфазин • Эверолимус Трансплантация органов и тканей человека • • • • • • Будесонид Метоксален Микофенола мофетил Микофеноловая кислота Такролимус Циклоспорин Лечение хронической почечной недостаточности • Растворы для перитонеального диализа • Дарбопоэтин альфа • Эритропоэтин альфа • Эритропоэтин бета • • • • • • • • • • • • • Наследственные ферменто- и энзимопатии Альфа-галактозидаза А Бетаин ангидроус Деферасирокс Дорназа альфа Идуронат-2-сульфатаза Имиглюцераза Ларонидаза Мекасермин ринфабат Миглустат Нормосанг Тазаротин Триентин дигидрохлорид Холевая кислота Иммуновоспалительные заболевания нервной системы • • • • • Глатирамера ацетат Идебенон Интерферон альфа Интерферон бета Стирипентол Таргетная биологическая терапия ревматических заболеваний • • • • • • • • Адалимумаб Амбисентан Бозентан Инфликсимаб Силденафил Синтаксентан натрия Соматотропин Трепростинил диэтаноламин Проект программы • Одобрен Президиумом РАМН 17.06.09 • Готовится его передача в Минэкономики, ответственный за разработку подобных Федеральных целевых программ
