ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МОНОГЕННЫХ
advertisement
ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МОНОГЕННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЙ ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА Пути первичных иммунодефицитов ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ Метаболическая роль аденозиндезаминазы ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ Схема генной терапии ADA-SCID ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ ТЯЖЕЛОГО КОМБИНИРОВАННОГО ИММУНОДЕФИЦИТА, ОБУСЛОВЛЕННОГО ДЕФЕКТОМ АДЕНОЗИНДЕЗАМИНАЗЫ Katlyn – одна из ADA-SCID пациентов, прошедших успешную генную терапию ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Структурная организация и вариабельность гена CFTR ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Структурная организация белка CFTR ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Фенотипические проявления мутаций в гене CFTR ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ МУКОВИСЦИДОЗА Схема доставки нормальной копии гена CFTR при генной терапии легочной формы муковисцидоза ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Cholesterol (mg/dl) Total LDL Desirable <200 <100 Borderline 200-239 ~129 High risk >240 >160 HDL >60 Triglycerides (mg/dl) <150 150-199 <40 >200 ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ epitope ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Lumen Plaque shoulder; site of rupture ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Структурная организация гена LDLR и его мРНК ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Структурная организация белка LDLR ПОДХОДЫ И УСПЕХИ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ СЕМЕЙНОЙ ГИПЕРХОЛЕСТЕРИНЕМИИ Более подробно – в работе Al-Allaf F. A. И соавт.
