Исследование МОНИТОР I - Общество фармакоэкономических

Профессиональная Служба по редким дорогостоящим нозологиям
Формулярного комитета РАМН
Исследование МОНИТОР I:
МОНИТоринг ОРфанных
технологий. Наследственные
коагулопатии
О.В.Борисенко от имени коллектива исследователей
П.А.Воробьев, О.В.Борисенко, Ю.А.Жулев, К.Г.Копылов,
Е.А.Тельнова, А.А.Тоноян
МОО «Общество фармакоэкономических исследований»
«Всероссийское общество гемофилии»
Цель и задачи
исследования
• Получить информация от пациентов о
тяжести заболеваний, диагностике и
лечении
• Получить информацию о качестве жизни
больных наследственными
коагулопатиями
• Получить данные для расчета стоимости
года сохраненной качественной жизни
(QALY)
• Наладить постоянный информационный
контакт с больными
Описание исследования
• Дизайн – одномоментное поперечное
исследование
• Сплошная почтовая рассылка 6309
анкет больным по списку больных
Всероссийского общества гемофилии
(ВОГ)
• ВОГ получает по почте заполненные
анкеты
• МОООФИ обрабатывает и анализирует
анкеты, обеспечивает кодирование и
архивацию
Анкета
• Состоит из трех частей:
медицинской, паспортной, качества
жизни
• Для определения качества жизни
использует международный
валидизированный опросник
EuroQol-5D
Опросник EuroQol-5D
Оценка состояния здоровья
по 5 компонентам:
-
Передвижение в пространстве
Самообслуживание
Повседневная активность
Боль и дискомфорт
Тревога и депрессия
Визуальноаналоговая шкала
(индивидуальная
количественная оценка
состояния здоровья)
Схема исследования
(по состоянию на 23.06.2008)
Почтовая рассылка 6309 анкет
Возращено заполненных
1030 анкет
Не обработано
462 анкет
Возращено незаполненных
661 анкет
Обработано 568 анкет
Проанализировано 520 анкет (эпидемиология) Выбраковано 48 анкет
Проанализированы данные
по качеству жизни 472 больных
(старше 12 лет)
Выделены больные
с ингибиторной формой
(20 больных)
Демографические данные (n = 520)
Показатель
Значение (%)
Возрастные границы 4 - 89
(лет)
Средний возраст
(лет)
31
•Взрослые
•Дети до 12 лет
•Подростки
•Неуточненный
возраст
400 (76,9%)
43 (8,3%)
Учатся
184 (35,3%)
Работают
180 (34,4%)
Не учатся и не
работают
123 больных (23%),
за исключением
больных пенсионного
возраста и детей
дошкольного возраста
73 (14%)
4 (0,8%)
Демографические данные: образование
(n = 447, за исключением детей; кол-во больных)
Нет данных;
2,0%
Другое; 8,1%
Отсутствует;
10,1%
Высшее; 25,5%
Среднее,
средне-спец;
54,0%
Наличие гемофилии у
родственников
• О наличии гемофилии у
родственников сообщили 218
больных (41,9%)
• Об отсутствии - 293 больных
(56,35%)
• Нет данных по 9 больным (1,7%)
Нозологическая структура (%)
Б-нь
Виллебранда;
6,7
Дефицит VII
фактора; 0,6
Гемофилия В;
13
Гемофилия
А; 79,5
Уровень VIII и IX факторов
свертывания (n = 481)
Уровень факторов
свертывания
Количество пациентов
абс.
%
менее 1%
95
19,8
1-2%
90
18,7
2-5%
73
15,2
более 5%
76
15,8
не указано
147
30,5
53,7% больных сообщают об уровне
фактора равном или менее 5%
Частота определение уровня
факторов свертывания
• На протяжении последнего года 173 больным (33,2%)
• Более 1 года назад - у 234 больных
(45%)
• Нет данных по 113 больным
(21,8%)
По стандарту медицинской помощи
уровень фактора свертывания
должен определяться не менее 2 раз
в год
Частота кровотечений
(за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500)
Количество эпизодов
кровотечения
Количество больных
абс.
%
1
35
7
2
65
13
3
55
11
4
66
13,2
5
43
8,6
6
35
7
7
39
7,8
Более 7*
8
1,6
Кровотечений не было
50
10
Затрудняюсь ответить
74
14,8
Нет данных
30
6
Частота введения фактора
свертывания VIII при гемофилии А
(за исключением больных с ингибиторной формой, n = 394)
Частота
введения
свертывания
фактора
Количество больных
абс.
%
0
32
8,1
1-5
114
28
6 - 10
126
31
11
6
1,5
12
32
8,1
13
7
1,8
14
10
2,5
15
18
4,5
Более 15 раз*
14
3,5
Затрудняюсь ответить
17
4,3
Нет данных
17
4,3
Частота введения фактора
свертывания IX при гемофилии В
(за исключением больных с ингибиторной формой, n = 67)
Частота
введения
свертывания
фактора
Количество больных
абс.
%
0
7
10,4
1-5
23
34
6
8
11,9
7
5
7,5
8
7
10,4
9
2
3
10
3
4,5
11
0
0
12 - 15
3
4,5
Более 15 раз*
2
3
Затрудняюсь ответить
4
6
Нет данных
3
4,5
Формы получения
препаратов (n = 520)
Форма получения препарата
Количество больных,
абс.
%
из рук участкового врача поликлиники
12
0,2
у гематолога
27
5,2
в аптеке
369
70,9
в стационаре
16
3,1
иным способом
6
1,1
у гематолога и в аптеке
15
2,9
у гематолога и в стационаре
1
0,2
в аптеке и в стационаре
5
0,9
не получал
4
0,8
из рук участкового и в аптеке
2
0,4
затрудняюсь ответить
11
2,1
не указано (возможная трактовка – не
получал)
55
10,6
Число вызовов скорой медицинской помощи
за последний месяц
(за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500)
Частота вызовов
скорой помощи
0
1
2
3
Более 3 раз
Нет данных
Количество больных
абс.
%
81
16,2
31
6,5
20
4
13
2,5
19
3,7
336
67,1
16% больных сообщают о вызове скорой
медицинской помощи за последний месяц
Среднее количество вызовов на 1
пациента в месяц – 1,1
Число госпитализаций за последний
месяц
(за исключением больных с ингибиторной формой, n = 500)
Частота
госпитализаций
0
1
2
3
Более 3 раз*
Нет данных
Количество больных,
абс.
%
82
16,4
57
11,4
10
2
1
0,2
2
0,4
348
69,6
14% больных сообщают о
госпитализации за последний месяц
Среднее количество госпитализаций
на 1 пациента в месяц – 0,58
Способы выполнения инъекций
препаратов (n = 520)
Способ выполнения инъекций
Количество больных
абс.
%
Самостоятельно (родные)
279
53,6
Амбулаторно (медсестра)
76
14,5
Скорая помощь
22
4,1
В стационаре
31
6
Самостоятельно (родные) и Амбулаторно
(медсестра)
16
3,1
Самостоятельно (родные) и Скорая помощь
5
0,9
Самостоятельно (родные) и В стационаре
12
2,3
Амбулаторно (медсестра) и Скорая помощь
20
3,8
Амбулаторно (медсестра) и В стационаре
10
1,9
Скорая помощь и В стационаре
3
0,6
Не указано
52
10
80% больных сообщают о получении
амбулаторного лечения и 53,6% - домашнего
Используемые препараты у больных
гемофилией А (n = 413)
Полученный препарат
Количество больных
абс.
%
7
16,9
гемоктин стд
127
30,7
гемофил-м
18
4,4
иммунат
62
15
когенэйт фс
1
0,2
коэйт дви
30
7,3
рекомбинат
6
1,4
октанайн-ф
1
0,2
октанайн
1
0,2
октанат
162
39,2
эмоклот
4
0,97
затруднились ответить
0
0
нет данных
33
8
агемфил А
Используемые препараты у
больных гемофилией В (n = 68)
Количество больных
Полученный препарат
абс.
%
1
4
26
1
1,5
5,9
38,2
1,5
октанайн
21
6
30,9
8,8
затруднились ответить
1
1,5
нет данных
8
11,7
агемфил В
аймафикс
иммунин
рекомбинат
октанайн-ф
Используемые препараты у больных
болезнью Виллебранда (n = 36)
Количество больных
Полученный препарат
абс.
%
агемфил В
аймафикс
гемоктин стд
гемофил-м
иммунат
коэйт дви
затруднились ответить
2
1
5
1
3
1
5,6
2,8
13,9
2,8
8,4
2,8
1
2,8
нет данных
24
66,6
Используемые гемостатические препараты
и компоненты крови (n = 520)
Количество больных
Полученный препарат
абс.
%
ново-севен
11
2,1
криопреципитат
23
4,4
свежезамороженную плазму
16
3,1
фейба
2
0,4
комплекс факторов
свертывания
26
десмопрессин
0
местные
кровоостанавливающие
средства
8
Нет данных
5
0
1,5
458
88,1
Сопутствующие заболевания,
связанные с основным заболеванием
(n = 520)
• 133 больных (25,6%) сообщают о
наличии вирусного гепатита
• 73 (14%) больных сообщают о
наличии поражений суставов
(артрозы, артриты, анкилозы,
контактуры)
Показатели
качества
жизни
Передвижение в пространстве
(больные старше 12 лет, n = 472)
Вопрос
Количество больных
абс.
%
148
31,4
313
66,4
Я прикован к
кровати
3
0,7
Нет данных
7
1,5
У меня нет проблем с
передвижением в
пространстве
У меня есть
некоторые проблемы
с передвижением в
пространстве
Самообслуживание
(больные старше 12 лет, n = 472)
Вопрос
Количество больных
абс.
%
У меня нет проблем с
самообслуживанием
294
62,3
У меня есть некоторые
проблемы при мытье
и одевании
163
34,5
Я не могу сам мыться
и одеваться
9
1,9
Нет данных
6
1,3
Повседневная активность
(больные старше 12 лет, n = 472)
Вопрос
Количество больных
абс.
%
У меня нет проблем с
выполнением
повседневных дел
(работа, учеба,
домашние дела,
семейные обязанности,
проведение досуга)
169
35,8
У меня есть некоторые
проблемы с
выполнением
повседневных дел
277
58,7
Я не могу выполнять
повседневные дела
23
4,9
Нет данных
3
0,7
Боль и дискомфорт
(больные старше 12 лет, n = 472)
Вопрос
Количество больных
абс.
%
84
17,8
У меня есть
небольшая боль или
дискомфорт
299
63,4
Меня мучает боль
или дискомфорт
85
18,0
Нет данных
4
0,8
У не чувствую боли
и дискомфорта
Тревога и депрессия
(больные старше 12 лет, n = 472)
Вопрос
У не чувствую
тревоги и депрессии
У меня есть
небольшая тревога
и депрессия
У меня есть
выраженная
тревога и депрессия
Нет данных
Количество больных
абс.
%
215
45,6
190
40,2
56
11,9
11
2,3
Данные визуальноаналоговой шкалы
• Средняя оценка качества
жизни по ВАШ – 57,47
• Разброс показателей по ВАШ
составил от 2 до 98
• Нет данных по 6 больным
Паспорт качества жизни больного
коагулопатией
(% больных с умеренными или тяжелыми
проблемами)
81
90
80
67
70
63
52
60
50
36
40
30
20
10
я
си
де
пр
ес
м
ф
ск
о
и
ог
а
Тр
ев
Б
ол
ь
и
ди
А
кт
и
П
ов
с
ед
н
ев
.
бс
л
оо
ам
С
ор
т
ть
вн
ос
ва
н
уж
и
П
ер
ед
ви
ж
ен
и
е
ие
0
Изменение состояния за
прошедший год (n = 520)
Вопрос
Количество больных
абс.
%
Улучшилось
88
18,6
Не изменилось
276
58,3
Ухудшилось
103
21,7
Нет данных
5
1,1
Перспективы
• Обработка оставшейся части анкет
и подготовка окончательного
отчета, публикаций
• Анализ в подгруппах
• Анализ больных ингибиторной
формой гемофилии
• Повторное анкетирование в
декабре 2008 –январе 2009 года
Благодарности участникам
исследования
Эксперты
• Андреева Т.А.
• Вдовин В.В.
• Иванова В.Л.
• Перина Ф.Г.
• Плющ О.П.
• Чернова Т.А.
• Чистяков Д.В.
• Шилова А.Н.
Техническая
помощь
• Бородин В.
• Лесничева М.В.
• Мертанен А.
• Миронов А.
• Полянская И.
• Смирнов В.
Исследование было выполнено при
поддержке компании
Байер-Шеринг Фарма