Инновационные фармацевтические препараты
реклама
Утверждена на заседании Рабочей группы Минобрнауки России Протокол №5 от 6.12.2011 Концепция деятельности Рабочей группы Минобрнауки России по реализации мероприятия 2.5 «Доклинические исследования инновационных лекарственных средств» и мероприятия 5.22 «Разработка новых образовательных программ и образовательных модулей для профильных высших и средних специальных учебных заведений» ФЦП «Развитие медицинской и фармацевтической промышленности Российской Федерации на период до 2020 и дальнейшую перспективу» Основной целью государственной политики Российской Федерации по развитию национальной фармацевтической промышленности на период до 2020 года является создание условий для ее перехода на инновационную модель развития. В случае успеха должен произойти «рост обеспеченности населения, учреждений здравоохранения и Вооруженных Сил Российской Федерации, федеральных органов исполнительной власти, в которых законом предусмотрена военная и приравненная к ней служба, лекарственными средствами отечественного производства, при общем увеличении обеспеченности нуждающихся лекарствами до среднеевропейского уровня, как по количественным, так и по качественным показателям». 1. Общая характеристика направлений деятельности Рабочей группы (РГ) по реализации мероприятия «Доклинические исследования инновационных лекарственных средств и мероприятия «Разработка новых образовательных программ и образовательных модулей для профильных высших и средних специальных учебных заведений» Одна из важнейших задач Стратегии развития фармацевтической промышленности Российской Федерации на период до 2020 года, направленная на создание условий для перехода на инновационную модель развития – создание рынка инновационных проектов. В этой связи основные требования, предъявляемые к заявкам, которые поступают в рабочую группу, призваны 2 стимулировать разработку и производство именно инновационных лекарственных средств. Это, по-прежнему, будут проекты по доклиническим исследованиям тех биологически активных веществ (как оригинальных, так и аналогов находящихся под патентом), которые имеют подтвержденные данные об активности в ранних доклинических исследованиях и имеют подтвержденную биомишень. В своей деятельности РГ руководствуется ранее выработанными подходами и критериями, которые хорошо зарекомендовали себя в предыдущих циклах ФЦП. Как и ранее, предметом анализа РГ является соответствие предложений по доклиническим исследованиям инновационных лекарственных средств Перечню критических технологий Российской Федерации (далее – КТРФ). В сферу компетенции РГ попадают следующие КТРФ: - Биомедицинские и ветеринарные технологии; - Геномные, протеомные и постгеномные технологии; - Клеточные технологии; - Технологии биоинженерии; - Технологии снижения потерь от социально значимых заболеваний. РГ придерживается того взгляда, что инновационные лекарственные средства – это новые фармакологические вещества, препараты, лекарственные формы или средства доставки действующих веществ, защищенные патентом. Их создание и широкое внедрение в медицинскую практику позволит прежде всего улучшить или даже радикально изменить прогноз многих заболеваний, модифицировать их течение, снизить летальность, а также существенно сократить затраты государства на лечение и реабилитацию пациентов, продлить трудоспособный период. Сегодня можно выделить следующие подходы к созданию инновационных лекарств: - Получение новых химических продуктов; - Синтез фармакологически активных метаболитов и стереоизомеров существующих лекарственных средств; - Создание новых лекарственных форм с улучшенными фармакокинетическими свойствами, разработка новых средств адресной доставки лекарственных средств; 3 - Использование биотехнологических и биоинженерных технологий; - Разработка многокомпонентных и гибридных ЛС, в состав которых входят действующие компоненты, обладающие доказанной эффективностью и безопасностью, которые усиливают действие друг друга. В настоящее время в Российской Федерации идет формирование новых инструментов осуществления научно-технической и инновационной политики на приоритетных направлениях технологической модернизации российской экономики – Технологических платформ (далее – ТП). ТП, как форма реализации института государственно-частного партнерства, обеспечивает достижение отвечающих приоритетам деятельности РГ целей, включая: - усиление влияния стратегических потребностей бизнеса и общества на определение и реализацию важнейших направлений научно-технологического развития в области разработки новых лекарственных средств; - объединение усилий представителей бизнеса, науки, государства и гражданского общества, заинтересованных в организации совместной деятельности по созданию перспективных лекарственных препаратов; - стимулирование инноваций, расширение научно-производственной кооперации, поддержки научно-технической деятельности и процессов модернизации фармацевтической промышленности; - формирование стратегических планов проведения доклинических исследований лекарственных средств с целью их дальнейшего внедрения с учетом интереса рынка. Основным направлениям деятельности РГ в наибольшей мере соответствует сфера компетенции ТП «Медицина будущего» (Научно-технического совета «Инновационные фармацевтические препараты»), ТП Биотех 2030, а также ТП «Радиационные технологии». В своей работе РГ будет опираться на экспертный потенциал данных ТП и взаимодействовать с ними при формировании тематических направлений и конкурсных заявок. Основное направление деятельности в рамках мероприятия 5.22 связано с разработкой образовательных программ по всему спектру медицинских и фармацевтических специальностей, специальностей и направлений подготовки в области создания оборудования для терапии, хирургии, реанимации и 4 диагностического оборудования высокой степени визуализации, в том числе программ профессиональной переподготовки медицинских и фармацевтических специалистов для занятия ими должностей в организациях, осуществляющих разработку и производство лекарственных средств, в отделах контроля качества, физико-химических, биологических и бактериологических лабораториях, в подразделениях логистики, маркетинга, для участия в разработке спецификации на сырье, материалы, готовую продукцию. Мероприятие предусматривает разработку новых образовательных программ для высших и средних специальных учебных заведений, программ послевузовского профессионального образования, программ дополнительного профессионального образования, соответствующих практикумов по современным технологиям производства лекарственных средств (в том числе с использованием потенциала имеющихся на территории Российской Федерации фармацевтических кластеров), медицинской техники и изделий медицинского назначения. 2. Карта спроса на результаты деятельности РГ Рекомендации РГ позволят решать задачи инновационного цикла, связанные с развитием поисковых и прикладных НИР до уровня опытно-конструкторских и технологических разработок, отвечающих приоритетам «Стратегии развития фармацевтической промышленности Российской Федерации на период до 2020 года». Источниками заявок, представляемых на конкурсы, станут результаты, полученные в ходе выполнения проектов по разработке препаратов на стадии ранних доклинических испытаний, по другим федеральным и ведомственным целевым программам, в наиболее перспективных направлениях: - Создание новых лекарственных препаратов с использованием методов генной инженерии и биотехнологий; - Создание новых вакцин; - Создание новых лекарственных препаратов на основе молекул, препаратов на основе веществ синтезированных химическим путем; - Создание новых лекарственных природного происхождения; 5 а также - Создание новых образовательных программ и образовательных модулей для профильных высших и средних профессиональных учебных заведений 1) Создание новых лекарственных препаратов с использованием методов генной инженерии и биотехнологий На мировом фармацевтическом рынке ожидается увеличение доли продаж биотехнологических продуктов до 23% к 2016 г. против текущей доли в 17% в 2009 г. Общий объем продаж препаратов этого класса предположительно вырастет на 62% с 2009 по 2016 гг. (с $ 117 млрд. до $ 189 млрд.). В настоящее время в России наблюдается несомненный рост интереса к биотехнологическим лекарственным препаратам. Мы наблюдаем эту тенденцию как в продажах на российском фармацевтическом рынке, так и в заявлениях российских компаний о своих ближайших разработках. В мировой рейтинг ведущих 50 биотехнологических препаратов попадают 10 средств на основе моноклональных антител. Объем рынка этих 10 ведущих препаратов моноклональных антител составил более 30 млрд. долл. США в 2010 г., среднегодовой тем роста 2005-2010 составил 25%. В России продажи этих препаратов достигли 320 млн. долл. США в 2010 г. Среднегодовой рост рынка 2005-2010 составил 77% (в отличие от мирового роста в 25%). Такой разрыв объясняется существенным латентным спросом: в сегменте моноклональных антител на сегодняшний день не представлено ни одной российской компании. В число 50 ведущих биотехнологических лекарственных средств попадают также пептидные препараты. Объем рынка 11 ведущих средств на основе пептидов составил более 11 млрд. долл. США в 2010 г., среднегодовой темп роста в 20052010 гг. составил 9%. Можно прогнозировать дальнейший активный рост этого рынка, в первую очередь в связи с насыщением рынков развивающихся стран и появлением большего количества биодженериков уже существующих препаратов, а также с появлением новых продуктов в этом сегменте рынка. Исследования в области разработки биотехнологических препаратов в перспективе должны обеспечить появление новых высокоэффективных 6 лекарственных средств на основе рекомбинантных белков и моноклональных антител для лечения широкого круга социально значимых заболеваний, в первую очередь онкологических, гематологических, аутоиммунных, эндокринных и препаратов для регенеративной медицины. Прогрессу в данной области будут способствовать: синтез новых генетических конструкций, кодирующих продукцию выбранных регуляторных белков, и создание векторов для их введения в клеткипродуценты биологически активных соединений; новые способы повышения производительности гибридом; определение оптимальных систем для продукции каждого конкретного вещества, в том числе клеток прокариот и эукариот, растений и животных, разработка технологий их культивирования. Одним из важных направлений в разработке инновационных биофармацевтических препаратов и в импортозамещении является разработка биоаналогов пролонгированного действия, обладающих улучшенным профилем эффективности и безопасности. При анализе заявок, поступающих на конкурс, приоритетом будут пользоваться те, в которых при разработке лабораторных и опытно-промышленных регламентов производства фармакологических веществ и лекарственных препаратов учитываются перечисленные технологии. 2) Создание новых вакцин Рынок вакцин является одним из самых крупных (среди лекарственных препаратов) в России, в настоящее время оценивается в $ 60 млн., и характеризуется высокими темпами роста (25% в год). Однако при этом наблюдается сильное отставание от развитых стран в охвате прививками населения. Так, в национальный календарь профилактических прививок РФ включены только около 10 заболеваний в сравнении с 15-20 на Западе. Объем продаж вакцинных препаратов предположительно вырастет к 2016 г. до $ 185 млн). Исследования, проводимые в рамках данного направления, должны обеспечить появление к 2020 году новых высокоэффективных вакцин, в том числе конъюгированных и ДНК-вакцин для профилактики и лечения инфекционных и онкологических заболеваний, иммунизация традиционными методами при которых малоэффективна. 7 В основу таких проектов лягут новые генетические конструкции для продукции антигенов возбудителей определенных инфекционных заболеваний и опухолевых антигенов и создание векторов для их введения в организм, углеводные детерминанты и белки-переносчики, обеспечивающие оптимальный уровень иммунного ответа на конъюгированные вакцины. Важное место в проектах займет поиск способов, позволяющих избегать развития аутоиммунных побочных реакций при применении конъюгированных и ДНК-вакцин. 3) Создание новых лекарственных препаратов на основе молекул, синтезированных химическим путем Химический синтез лежит в основе технологий производства большинства препаратов для лечения сердечно-сосудистых, онкологических заболеваний, болезней нервной системы и др. В перспективе (к 2020 году) объем рынка этого класса фармакологических средств в России составит не менее $ 31 млрд. Проводимые исследования должны обеспечить появление новых высокоэффективных лекарственных средств на основе молекул, синтезированных химическим путем, для лечения широкого круга социально значимых заболеваний. Основным инструментом создания таких лекарственных кандидатов станет мишень-ориентированный химический синтез соединений с направленной биологической активностью, в т.ч. с использованием современных методов компьютерного моделирования. Важное место займет поиск путей увеличения растворимости и мембранной проницаемости как способа повышения биодоступности фармакологических веществ. При рассмотрении проектов будут учитываться результаты предварительно проведенного скрининга и отбора веществ, обладающих наибольшей эффективностью и наименьшей токсичностью в ряду синтезированных соединений определенной фармакотерапевтической направленности. 4) Создание новых лекарственных препаратов на основе веществ природного происхождения Разработка новых фармакологических средств на основе веществ природного происхождения не теряет своей актуальности. Общей тенденцией 8 развития этого направления в фармакологии и фармации является постепенный отказ от комплексных препаратов с переходом на индивидуальные химические вещества, выделенные из субстанций природного происхождения, обусловливающие их специфическую активность. Объем рынка таких препаратов составит к 2020 году предположительно $ 13,5 млрд. Доклинические исследования, проводимые в рамках данного направления, должны обеспечить появление новых лекарственных средств на основе веществ природного происхождения, характеризующихся низкой токсичностью, возможностью длительного применения. Будут разработаны протоколы выделения различных химических соединений из субстанций природного происхождения, обладающих высокой биологической активностью. специфическую активность Выделение субстанций веществ, природного обусловливающих происхождения, их идентификация, отбор наиболее эффективных соединений с использованием направленного скрининга in vitro и in vivo, послужат основой для разработки технологий производства лекарственных препаратов на их основе. По содержанию и объему планируемые доклинические исследования инновационных лекарственных средств должны соответствовать государственным нормативным документам, регламентирующим эту сферу деятельности. С целью повышения конкурентоспособности отечественных разработок инновационных лекарственных средств необходимо осуществить их перевод на международные стандарты, в том числе приведение их в соответствие правилам GLP (Good Laboratory Practice – качественная (добротная) лабораторная практика). Результаты фармакологических исследований в таком случае будут легитимными как для отечественных, так и для зарубежных регистрирующих органов, а производимая продукция, соответственно, конкурентоспособной и на внутреннем, и на международном рынках. В связи с этим в перспективе рабочая группа будет требовать от заявителей осуществлять проведение всего комплекса доклинических исследований новых лекарственных препаратов и подготовку отчетно-плановой документации в соответствии с правилами GLP, а выполнение токсикологических исследований – на SPF животных в условиях, удовлетворяющих требованиям AAALAC. 9 3. Цели деятельности РГ и задачи, решаемые РГ Целью деятельности РГ является объективный анализ и отбор предложений для выполнения прикладных научно-исследовательских, опытно-конструкторских и опытно-технологических работ по направлениям «Доклинические исследования инновационных лекарственных средств» и «Разработка новых образовательных программ и образовательных модулей для профильных высших и средних специальных учебных заведений», наиболее перспективных с точки зрения достижения результатов, соответствующих задачам ФЦП. Рабочая группа обеспечивает формирование и поддержание непрерывного процесса «генерация знаний – научно-исследовательские и опытно- конструкторские разработки коммерциализация технологий» на протяжении всего периода реализации ФЦП. РГ решает следующие задачи: - рассмотрение заявок на формирование тематики и объемов финансирования работ; - анализ научно-технического уровня российских разработок, выполняемых в соответствии с направлением ФЦП, общих тенденций развития науки и техники: - выявление перспективных точек роста, обеспечивающих конкурентоспособность российской научно-технической продукции; - определение направлений, имеющих поддержку со стороны бизнессообщества, и нуждающихся в ресурсном обеспечении за счет средств федерального бюджета для получения прорывных результатов в сжатые сроки; - поддержка НИОКР, направленных на обеспечение социально-значимых проблем практического здравоохранения; - оценка научно-практической ценности результатов, полученных в результате выполнения отобранных Рабочей группой проектов; - поощрение перевода успешных проектов на уровень клинических исследований и регистрации лекарственных средств. Ежегодно Рабочая группа подводит итоги работ ФЦП «Развитие фармацевтической и медицинской промышленности Российской Федерации на 10 период до 2020 года и дальнейшую перспективу» в части мероприятия «Доклиническая разработка отечественных инновационных лекарственных средств» (группа 2) и мероприятия «Разработка образовательных программ и образовательных модулей для высших и средних специальных учебных заведений» (группа 5). Рабочая группа обеспечивает подготовку и представление Научно- техническому совету Минпромторга России предложений: - по тематике и объемам финансирования проектов лотов; - по проектам технических заданий и технико-экономических обоснований стоимости и сроков выполнения работ. 4. Структура, общие принципы формирования и работы РГ - В состав Рабочей группы входят ведущие ученые и специалисты в области фармакологии и фармацевтики, представители ВУЗов, бизнес-сообщества, представители Технологических платформ по профилю деятельности совета, а также приглашаются представители федеральных органов исполнительной власти. - Рабочую группу возглавляет Председатель, организационно-методическое обеспечение деятельности осуществляет отдел живых систем Департамента приоритетных направлений науки и технологий Минобрнауки России. Председатель имеет право возложить полномочия по решению отдельных вопросов, связанных с деятельностью Рабочей группы, на своих Заместителей; для решения оперативных вопросов формируется Бюро Рабочей группы в составе председателя, заместителей председателя, ученого секретаря и некоторых членов Рабочей группы. - Члены Рабочей группы осуществляют свою деятельность на безвозмездной основе. - Основной формой деятельности Рабочей группы являются заседания, которые проводятся по мере необходимости (но не реже 1 раза в месяц). - Рабочая группа осуществляет свою деятельность в соответствии с регламентом и планами работы, которые рассматриваются на заседании совета и утверждаются Председателем. - Секретарь Рабочей группы готовит материалы к заседанию, проекты решений Рабочей группы. 11 - Рабочая группа принимает решения простым большинством голосов присутствующих на заседании членов Рабочей группы. При равенстве голосов решающим является голос председательствующего на заседании. - Заседание Рабочей группы считается правомочным, если на нем присутствует не менее половины членов Рабочей группы. - Решения, принятые на заседании Рабочей группы, оформляются протоколом. Протокол заседания оформляется секретарем Рабочей группы в течение двух дней и подписывается Председателем Рабочей группы, а в случае его отсутствия – заместителем председателя. При рассмотрении проектов по мероприятию 2.5 РГ проводит анализ того, насколько полно и убедительно заявитель в рамках представленных документов отразил следующие аспекты: - актуальность разработки предполагаемого препарата; - направленность действия предполагаемого препарата; - приоритетность разработки; - соответствие профилю РГ; - научно-технический уровень ожидаемых научно-технических результатов проекта; - наличие аналогов в России; - наличие аналогов за рубежом; - основные принципиальные отличия от аналогов; - обеспеченность выполнения проекта: o научно–технический задел для выполнения работ по проекту; o материально-техническое обеспечение для выполнения работ по проекту; o кадровый потенциал для выполнения работ по проекту; - перечень планируемых доклинических исследований. При рассмотрении проектов по мероприятию 2.5 РГ проводит анализ того, насколько полно и убедительно заявитель в рамках представленных документов отразил следующие аспекты: 12 - актуальность разработки образовательной программы; - принадлежность к определенному уровню образования; - приоритетность образовательной программы (у потребителей, у работодателей); - соответствие профилю РГ; - наличие аналогов в образовательном пространстве России; - наличие аналогов в образовательном пространстве за рубежом; - основные принципиальные отличия от аналогичных образовательных программ; - материально-техническая и кадровая обеспеченность проекта: o Материально-техническое обеспечение; o Кадровый потенциал (собственный); o Опыт работы по созданию образовательных программ - основания для внедрения и предполагаемое число обучающихся. 5. Принципы формирования проектов лотов различных типов конкурсов РГ осуществляет формирование проектов лотов для конкурсов на выполнение научно-исследовательских работ в рамках реализации мероприятия «Доклиническая разработка отечественных инновационных лекарственных средств» (группа 2) и мероприятия «Разработка образовательных программ и образовательных модулей для высших и средних специальных учебных заведений» (группа 5) ФЦП «Развитие медицинской и фармацевтической промышленности Российской Федерации на период до 2020 и дальнейшую перспективу». При формировании проектов лотов РГ учитывает возможность доведения разработки до уровня, на котором научно-техническая продукция станет привлекательным инвестиционным объектом, востребованным участниками инновационного процесса, ориентированного на развитие реальных секторов экономики. В рамках направления «Доклиническая разработка отечественных инновационных лекарственных средств» к таким участникам, прежде всего, относятся Минпромторг России и Минобрнауки России. В качестве конечного 13 пользователя научно-технической продукции медицинского назначения РГ рассматривает Минздравсоцразвития России. По мероприятию 2.5 ФЦП РГ осуществляет формирование проектов лотов для конкурсов на проведение доклинических исследований инновационных лекарственных средств. Данный вид проектов лотов предназначен для выполнения работ несколькими участниками конкурса на право заключения государственных контрактов на выполнение опытно-конструкторских работ со сроком выполнения до трех лет. При формировании конкурсов проектов лотов РГ учитывает: - рекомендации отраслевых министерств; - рекомендации Технологических платформ Российской Федерации; - рекомендации учреждений государственных академий наук; - рекомендации потенциальных инвесторов и потенциальных производителей, профессиональных ассоциаций; - заявки по мероприятию 2.5, внесенные в Реестр; - публикационную активность российских коллективов; - тематики ранее выполненных государственных контрактов; - другие источники, позволяющие оценить перспективные направления развития научно-технологического комплекса, в том числе, приоритеты зарубежных программ исследований и разработок. В случае, если анализ вышеуказанных источников информации указывает на перспективность определенного направления и наличие по этому направлению нескольких активно работающих научных коллективов, имеющих эквивалентный по научно-техническому использованием уровню различающихся потенциал подходов, РГ реализации предлагает тематики с обобщенную формулировку лота для конкурса на право заключения государственных контрактов на выполнение научно-исследовательских работ с несколькими участниками конкурса. При формировании проектов лотов для конкурса на право заключения государственных контрактов на выполнение научно-исследовательских работ с несколькими участниками конкурса РГ дополнительно проводит оценку уровня 14 возможности получения при выполнении НИР прикладного научно-технического результата, учитывая: - возможность коммерческой реализации научно-технической продукции в соответствии с действующими нормами законодательства; - наличие примеров реализации аналогичной научно-технической продукции в России и за рубежом. По группе 5 мероприятий ФЦП РГ осуществляет формирование проектов лотов для конкурсов на разработку новых образовательных программ и образовательных модулей для профильных высших и средних специальных учебных заведений. образовательных Мероприятие программ для предусматривает высших и средних разработку специальных новых учебных заведений, программ послевузовского профессионального образования, программ дополнительного профессионального образования, соответствующих практикумов по современным технологиям производства лекарственных средств (в том числе с использованием потенциала имеющихся на территории Российской Федерации фармацевтических кластеров), медицинской техники и изделий медицинского назначения. При формировании конкурсов проектов лотов РГ учитывает: - инновационность образовательной программы; - соответствие требованиям разработки образовательных программ определенного уровня и (или) направленности; - полноту основных характеристик образовательных программ; - опыт создания и реализации образовательных программ соответствующего уровня и (или) направленности; - наличие задела для создания образовательной программы. 6. Ожидаемые результаты деятельности РГ Результатом деятельности высококвалифицированных РГ консультаций является по вопросам организация составления государственного заказа на выполнение НИОКР. Данный результат направлен на повышение эффективности государственной научно-технической политики по ПН «Науки о жизни» с учетом решений Комиссии при Президенте Российской Федерации по модернизации и технологическому развитию экономики России. В 15 качестве результата РГ готовит для представления на НКС тематики лотов по мероприятиям групп 2 и 5 ФЦП «Развитие медицинской и фармацевтической промышленности Российской Федерации на период до 2020 и дальнейшую перспективу», в совокупности отвечающие следующим требованиям: - актуальность в отношении основных направлений научно-технического прогресса в России и мире по ПН «Науки о жизни»; - преемственность, обеспечивающая продвижение разработки с научного на опытно-технологический и далее на предкоммерциализационный уровни; - совместимость с инструментами инновационного развития в сфере компетенции заинтересованных министерств и ведомств, включая Минобрнауки России, Минпромторг России, Минздравсоцразвития России; - реалистичность, опирающаяся на существующие возможности научнотехнологического комплекса России, соответствующий научный потенциал и имеющиеся заделы по направлению «Доклиническая разработка отечественных инновационных лекарственных средств»; - конкурентоспособность передовых научных направлений и наиболее перспективных отечественных научных коллективов; - масштабность организациями поддержки разработок, различной формы выполняемых собственности, научными ведомственной принадлежности и территориального расположения; - прозрачность и объективность, базирующаяся на беспристрастном анализе предложений научного и бизнес-сообществ, технологических платформ. В результате деятельности РГ должно быть достигнуто эффективное сопряжение согласованных в рамках технологических платформ позиций научных, образовательных и бизнес-структур и государственным заказом на выполнение НИР/НИОКР. Рекомендуя тематики лотов, отвечающие интересам ТП, РГ способствует ускоренному развитию приоритетных направлений модернизации российской экономики. 16 Приложение. Карта компетенции РГ (с учетом перечня КТРФ) 1) Биомедицинские и ветеринарные технологии Биомедицинские технологии направлены на сохранение и повышение уровня здоровья нации. Приоритетом КТ является защита человека от неблагоприятных факторов внешней среды, а также восстановление и поддержание функций организма. Для этого предусматривается решение комплекса задач, обеспечивающих надлежащее качество жизни и работоспособность населения, в том числе: - разработка технологий профилактики и диагностики заболеваний для cохранения здоровья человека, в том числе средств реанимационной поддержки; - поиск веществ и материалов, имеющих перспективу применения для повышения сопротивляемости организма неблагоприятным воздействиям окружающей среды (разработка фармакологических средств, направленных на активизацию иммунной системы человека, интенсификацию церебрального кровообращения, улучшение памяти, повышение работоспособности и обеспечение других условий, необходимых для нормального функционирования организма). 2) Геномные, протеомные и постгеномные технологии Технология высокоэффективного молекулярного профилирования различных уровней реализации генома имеет определяющее значение для увеличения эффективности и снижения побочного действия лекарственной и иммунокорригирующей терапии, создания новых и расширение области применения существующих лекарств. В число тематических областей КТ входят: - создание генно-терапевтических средств, в том числе на основе РНКинтерференции, - технологии индивидуализации лекарственной терапии по данным комбинированного анализа патоген-хозяин, - разработка прототипов низкомолекулярных лекарств и биологически активных веществ, включая пептиды и пептидомиметики, - расширение показаний к применению препаратов, разрешенных к клиническому применению. 17 3) Клеточные технологии Клеточные технологии основаны на получении, хранении и культивировании клеток человека, животных и растений, их направленной дифференцировке или на придании клеткам новых свойств. Развитие этой технологии требует разработки новых методов и технологий получения, хранения и культивирования клеток человека, животных и растений для последующего применения в биотехнологических процессах производства лекарственных субстанций, поскольку клеточные технологии также охватывают разработки, связанные с производством и тестированием биопрепаратов и противовирусных вакцин. Основное назначение клеточных технологий - создание новых средств и методов лечения заболеваний, а также осуществление регенерации поврежденных тканей и органов с помощью клеточной терапии. Однако поскольку маловероятно, что в ближайшие годы безопасность традиционных клеточных технологий достигнет приемлемого уровня, одним из рациональных путей решения задач регенераторной медицины станут фармакологические методы клеточной терапии. Медикаментозное управление родоначальными клетками (как в условиях целостного организма, так и in vitro) позволит осуществлять контролируемую мобилизацию их из депо, миграцию, хоминг, направленную дифференцировку, а также регулировать темп самообновления стволовых клеток, не прибегая к эксплантации их из организма. Таким образом будет достигнут существенный прогресс в лечении целого ряда социально значимых заболеваний дегенеративного характера. Клеточные технологии охватывают такие направления, как: - разработка методов регуляции направленной миграции стволовых и прогениторных клеток в зону повреждения ткани, - разработка иммуномодулирующих препаратов, основанных на применении белков и макромолекулярных комплексов, воздействующих на процессы активации клеток иммунной системы, - создание клеточных вакцин на основе иммуносовместимых антигенпрезентирующих и генетически модифицированных клеток, 18 - получение генетически модифицированных культур клеток растений для создания технологий производства новых лекарственных препаратов. 4) Технологии биоинженерии Разработка биотехнологий нового поколения для получения соединений, имеющих фармакотерапевтическую перспективу. Конструирование и получение новых биополимеров, а также биологически активных соединений, в том числе, не имеющих природных аналогов. Разработка методов и средств доставки лекарственных препаратов в органы и клетки-мишени. Создание технологий нового поколения для молекулярной, генной, метаболической и белковой инженерии, методов получения и применения модифицированных организмов (микроорганизмов, насекомых, растений и животных) с заданными свойствами. Методическое обеспечение средств визуализации - молекулярного «имиджинга» патологических процессов с целью их изучения и лечения. Технологии биоинженерии охватывают в том числе следующие направления: - молекулярная, генная, метаболическая и белковая инженерия; - разработка методов и средств доставки лекарственных препаратов в органы и клетки-мишени; - создание трансгенных растений, животных, насекомых, микроорганизмов и других живых объектов – продуцентов продуктов медицинского, сельскохозяйственного и промышленного назначения методами генетической и метаболической инженерии, разработка технологий их получения и использования; - создание препаратов с иммуномодулирующей, противоопухолевой и другими жизненно важными биологическими активностями на основе природных биополимеров, разработка лекарственных препаратов и диагностикумов на их основе; - получение терапевтических антител и их фрагментов на основе белкового дизайна, библиотек иммуноглобулинов на дисплее (фаговый, бактериальный, дрожжевой); - получение терапевтических препаратов на основе антитело-миметиков; 19 - получение рекомбинантных терапевтических противоопухолевых вакцин на основе химерных иммуноадъювантных белков; - разработка методов получения и использования лекарственных препаратов на основе нативных и модифицированных ферментов, а также их белковых ингибиторов; - разработка генно-инженерных конструкций для молекулярного «имиджинга» патологических процессов, в том числе при поиске и создании новых лекарственных препаратов; - исследования взаимосвязи структуры и функции биомолекул, инженерия функциональных биоструктур на основе данных о взаимосвязи структуры и функции биомолекул; - разработка высокоэффективных методов выделения и очистки вакцин, антител, ферментов, лекарственных белков, в том числе с использованием аффинной хроматографии; - молекулярное моделирование и создание биологически активных конструкций, в том числе с использованием неприродных аминокислот и нуклеотидов; - конструирование эндосимбиотических микробно-растительных систем, обладающих расширенным биосинтетическим, продукционным и адаптивным потенциалом. 5) Технологии снижения потерь от социально значимых заболеваний Данная сфера компетенции РГ определяет приоритеты практического использования результатов разработок по направлению «Доклинические исследования инновационных лекарственных средств» в целях совершенствования обеспечения здравоохранения современными высокоэффективными и безопасными лекарственными препаратами. В первоочередном порядке РГ рассматривает исследования и разработки, результаты которых могут в перспективе применяться при профилактике, диагностике и лечении: - сердечно-сосудистых заболеваний; - онкологических заболеваний; - бронхолегочных заболеваний; 20 - инфекционных заболеваний; - нейродегенеративных заболеваний; - аллергических и аутоиммунных заболеваний; - заболеваний репродуктивной системы; - заболеваний нарушения обмена веществ.
