Документ 2544531

 Часто задаваемые вопросы Компания Клеменсия фармасьютикалз (Clementia Pharmaceuticals) изучает применение препарата паловаротин у пациентов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ПОФ). Исследование PVO-­‐1A-­‐001 – это исследование естественного течения заболевания, в ходе которого будут наблюдаться пятьдесят пациентов с ПОФ в возрасте от двух до шестидесяти пяти лет в течение максимум трех лет. Состояние больных будет оцениваться ежегодно в течение трех лет, а в периоды обострения визиты будут более частыми. Цель этого исследования – установить взаимосвязь между формированием новой костной ткани и клиническими параметрами физического функционирования и качеством жизни, а также отследить развитие заболевания во времени. В этом документе собраны ответы на часто задаваемые вопросы относительно исследования естественного течения заболевания, которое проводится компанией Клеменсия. Если Вам необходима более подробная информация о компании Клеменсия, посетите, пожалуйста, веб-­‐сайт clementiapharma.com. 1. Что такое исследование естественного течения заболевания? ОТВЕТ: Исследование естественного течения заболевания – это особый тип клинического исследования, в ходе которого отслеживается развитие заболевания с течением времени у больных, получающих только существующие на сегодняшний день препараты. Информацию, собранную в результате исследования естественного течения заболевания, используют, чтобы составить представление о том, как обычно протекает заболевание, и как исследуемый препарат может повлиять на течение заболевания. Natural History Study FAQs 1.21.15_Russian.docx
Стр. 1
3
2. Почему компания Клеменсия проводит исследование естественного течения заболевания у больных ПОФ? ОТВЕТ: В результате исследования естественного течения заболевания будут получены строго научные описания течения заболевания у пациентов с ПОФ. Эти данные будут использованы для составления схемы клинического использования паловаротина и понимания роли препарата в лечении ПОФ. Исследование естественного течения заболевания будет проводиться параллельно с клиническим испытанием фазы 2. 3. Что будет происходить во время исследования естественного течения заболевания, которое проводит компания Клеменсия? ОТВЕТ: Каждый год в течение трех лет будут осуществляться визиты, в ходе которых пациент будет заполнять опросники о течении их ПОФ и ее влиянии на повседневную жизнь; будет оцениваться диапазон движений в основных отделах тела и суставах, будет выполняться анализ крови, чтобы определить некоторые потенциальные биомaркеры заболевания. Кроме того, для оценки объема гетеротопной оссификации будет выполняться диагностическое исследование с визуализацией. Во время обострений, если таковые будут возникать в течение этого трехгодичного наблюдения, обследования будут более тщательными, в частности, будет выполнен рентген и КТ-­‐сканирование участка, на котором возникло обострение, с низкой дозой облучения. Более подробная информация об исследовании естественного течения заболевания представлена на сайте www.clinicaltrials.gov. 4. Кто может участвовать в исследовании естественного течения заболевания? ОТВЕТ: В исследовании могут принять участие пациенты с диагнозом ПОФ из-­‐за мутации гена R206H в возрасте от 18 до 65 лет (Часть А) и в возрасте от 2 до 65 лет (Часть В). Мутация этого гена будет установлена в начале исследования; пациенты, у которых есть другие мутации, но нет мутации R206H, не смогут принять участия в этом исследовании. Подробная информация об исследовании будет размещена на сайте www.clinicaltrials.gov.
5. Сможет ли пациент, включенный в исследование естественного течения заболевания, участвовать в клиническом испытании паловаротина фазы 2? ОТВЕТ: Да, любой пациент, включенный в исследование естественного течения заболевания, у которого возникнет обострение, сможет участвовать в клиническом испытании фазы 2, если этот пациент соответствует критериям включения в клиническое испытание фазы 2, и если в клиническое испытание фазы Natural History Study FAQs 1.21.15_Russian.docx
Стр. 2
3
2 ещё набираются пациенты. Пациент не может участвовать в обоих исследованиях одновременно, поэтому, как только пациента включат в клиническое испытание фазы 2, его исключат из исследования естественного течения заболевания. 6. Чем отличается исследование естественного течения заболевания от обзора обострений и реестра, который планирует создать Международная ассоциация ПОФ? ОТВЕТ: Обзор обострений представлял собой статическое единовременное исследование; в ходе исследования были получены отчеты около 500 пациентов относительно ПОФ и симптомов ее обострения. Обзор был выполнен Центром исследований ПОФ и сопутствующих заболеваний в Пенсильванском университете. Исследование естественного течения заболевания – это проспективное долгосрочное исследование, в ходе которого в течение трехлетнего периода будут собирать определённую стандартизированную информацию примерно о 50 пациентах. Для реестра Международной ассоциации ПОФ информация будет собираться непосредственно у самих пациентов, и затем к ней присоединятся клинические оценки и результаты анализов, предоставленные врачами. Согласно плану, реестр будет открыт для пациентов с ПОФ и врачей всех стран мира в течение 10 или 20 лет. Вид информации, включаемой в реестр Международной ассоциации ПОФ, будет определен по результатам обзора обострений, по результатам исследования естественного течения заболевания, проводимого компанией Клеменсия, и на основании мнения экспертов, которые будут консультировать ведение реестра. Все три источника -­‐ обзор обострений, исследование естественного течения заболевания компании Клеменсия и реестр Международной ассоциации ПОФ -­‐ дополнят друг друга, помогут лучше понять природу ПОФ и эффективнее разрабатывать исследования экспериментальных препаратов для лечения ПОФ. Natural History Study FAQs 1.21.15_Russian.docx
Стр. 3
3