PALOVAROTENE 1. что такое palovarotene? ОТВЕТ: Palovarotene агонист ретиноевой кислоты рецепторов гамма (RARγ) и в классе соединений, называемых системных ретиноиды. Было показано, что эти соединения блокировать формирования костей в различных моделях мыши ФОП. Palovarotene изучается как возможного лечения для FOP. 2. palovarotene был протестирован в животных? ОТВЕТ: Да, palovarotene был протестирован в обоих здоровых животных и животных моделях ФОП. Тестирование в здоровых животных, помог определить, что некоторые из возможных побочных эффектов palovarotene может быть в организме человека. При испытании в моделях мыши ФОП, palovarotene предотвратить новый рост костей после травмы связанных образом дозы; то есть чем выше доза, предотвратить более костей. 3. Каков ожидаемый эффект palovarotene на людей с FOP? ОТВЕТ: Palovarotene предотвратить формирования новой кости в различных моделях мыши ФОП, но он будет делать то же самое в организме человека не известен ли. Фазы II клинических испытаний, которые проводит Клеменция предназначен для оценки эффекта, если таковые имеются, что palovarotene будет иметь на новообразование кости во время и после вспышки в больных с ФОП и в какой дозе. Кроме того это клиническое испытание будет оценивать побочные эффекты, связанные с palovarotene в больных с ФОП. 4. у любой человек когда-либо palovarotene? Любой из этих пациентов были afflicted с FOP? ОТВЕТ: Восемь сто двадцать пять человек, в том числе здоровых добровольцев и пациентов с эмфиземой, взяли palovarotene по состоянию на июнь 2014 г., но ни один из них были FOP пациентов. ПВО 1A-201, ФАЗЫ II КЛИНИЧЕСКИХ ИСПЫТАНИЙ PALOVAROTENE У БОЛЬНЫХ С ФОП 5. Какова цель этапа II palovarotene судебного разбирательства? ОТВЕТ: Цель этой клинических испытаний является расследовать ли palovarotene влияет на новые формирования костей во время и после вспышки в больных с ФОП, в какой дозе и какие связанные побочные эффекты. 6. кто может участвовать в фазе II клинических испытаний? ОТВЕТ: Это клиническое испытание предназначен для наблюдения за эффекты palovarotene ФОП больных с R206H мутации и будут зачислены до 40 пациентов. Пациенты, которые по крайней мере 6 лет и в состоянии завершить обследование и подачи заявок в течение 7 дней с момента вспышки, который расположен в плечах, груди, живота, оружие, бедра или ноги могут быть рассмотрены для зачисления в фазе II клинических испытаний. Пациенты должны быть готовы рассмотреть возможность обращения с преднизон за FOP лечению; не имеют какой-либо из критериев исключения клинических судебного разбирательства; и должны иметь возможность посещать все протокол запланированы визиты во время 3month пробой. Дальнейшие детали и критерии регистрации клинических испытаний можно найти наwww.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET. 7. что требуется от участников, которые обучаются в фазе II клинических испытаний? ОТВЕТ: Пациенты проходят полную историю и физическое обследование плюс лаборатории оценки для определения, если они отвечают всем критериям подачи заявок для клинических испытаний. Пациенты, которые отвечают критериям подачи заявок и участвуют в клинических испытаниях затем будет быть случайным получить palovarotene или плацебо, который будет приниматься пациента каждое утро, после завтрака на 6 недель. Эти пациенты будут продолжать следовать еще 6 недель после того, как перестал исследование лекарства, поэтому общее участие в клинических испытаниях составляет 12 недель. Там будет ряд оценок, выполненных в ходе клинических испытаний, чтобы определить, является ли palovarotene будет иметь влияние на новые формирования костей во время вспышки, и каковы побочные эффекты. К ним относятся рентген, КТ и МРТ (или УЗИ для любой предмет, не в состоянии пройти МРТ) вспышку сайта, пациент рейтинг боль и отек симптомы, пациент оценки движения на участке вспышку и диапазон движения на сайте вспышки. Кроме того пациенты будут заполнение вопросников, означало для оценки физические ограничения и другие меры, общего состояния здоровья. Наконец будет оцениваться побочные эффекты. В целом, эти оценки будет выполняться на базовых (в момент регистрации), в неделю 6 (на время лечения прекращают) и на 12 неделе (после 6-недельный последующей деятельности). Более подробная информация о клиническом испытании можно найти на www.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET. 8. что значит быть случайным получать лечение плацебо в фазе II клинических испытаний? ОТВЕТ: Пациенты, которые обучаются в фазе II клинических испытаний будет быть случайным (этот процесс аналогичен монетку) получить palovarotene или плацебо. В этом клиническое испытание будет иметь шанс получения плацебо и 75% (три из четырех) вероятность получения palovarotene 25% (один из четырех). 9. что такое лечение плацебо и почему она используется в фазе II клинических испытаний? ОТВЕТ: Плацебо-продукт без терапевтического действия, которое выглядит как экспериментальные соединение, но не является и не содержат palovarotene. Плацебо лечения обычно требуются в клинических испытаниях с целью определить, обеспечивает ли экспериментальный комплекс выгод любого лечения и для определения побочных эффектов. Используя группу плацебо в клинических испытаниях помогает определить, являются ли видели эффекты от экспериментальных соединение, или из-за больных, тщательно контролируется в рамках клинических испытаний, или являются случайно. 10. Участники в фазе II клинических испытаний будет в состоянии получить их обычный уход, как и преднизона для вспышки, другие лекарства или устройства, такие как кислород или CPAP (постоянным положительным давлением)? ОТВЕТ: Да, хотя протокол клинических судебного разбирательства не позволяют некоторые лекарства из-за возможных взаимодействий с palovarotene, допустимо использовать преднизон, кислорода и ПДСП. Более подробную информацию о клинических испытаний, включая приемлемые лекарства, можно найти на www.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET. Кроме того клинических судебного персонала будут обсуждать эту информацию с вами. 11. что делать, если пациент поступил в фазе II клинических испытаний опыт побочные эффекты лечения? ОТВЕТ: Наиболее частые побочные эффекты, связанные с palovarotene включают в себя воздействие на кожу и слизистые оболочки (например внутри вашего носа и рта) включая сухой кожи, сухие губы, зуд, сыпь, покраснение кожи, шелушения и шелушение кожи, воспаление губ, сухость во рту и сухого глаза. Есть другие потенциальные побочные эффекты, связанные с классом palovarotene препаратов является частью – под названием ретиноиды, и они будут описаны в процесс информированного согласия при рассмотрении для зачисления в клинических испытаниях. Там будет возможность обсудить эти потенциальные риски для здоровья с клинических судебного персонала. Если пациент испытывает побочный эффект во время клинических испытаний, он будет тщательно оценены врачом клинической сайта и лечить соответствующим образом. Кроме того пациенты могут выбрать прекратить участие в клинических испытаниях в любое время. 12. где проводится фазы II клинических испытаний? ОТВЕТ: Клинические испытания проводятся на четырех участках, перечисленных ниже. Там будет клинических судебного персонала на каждом сайте клинической, кто хорошо осведомлен о FOP и хорошо подготовленных в протокол клинического исследования. Сайта готовности подробности можно найти на www.clinicaltrials.gov и www.orpha.NET. Университет штата Пенсильвания – клинических судебных врачей: д-р Роберт Пиньоло и доктор Fred Kaplan Калифорнийский университет, Сан Franciscoклинических судебного врача: д-р Эд Hsiao Hôpital Неккер-Enfants больных, Париж Францияклинических судебного врача: доктор Женевьев Baujat Королевская Национальная ортопедическая больница, Лондон Англия – клинических судебного врача: д-р Ричард Кин 13. будет пациента, которые не живут в США, Великобритании или Франции смогут поступить в это клиническое испытание? ОТВЕТ: Да, для подачи в суд могут быть рассмотрены пациентов, которые живут за пределами США, Великобритании или Франции. Любой предмет, заинтересованным в участии должны связаться исследование персонала, как описано наwww.clinicaltrials.gov (NCT02190747) и www.orpha.NET (ORPHA419970) или вызовите один из сайтов-участников непосредственно. 14. будет Клеменция предоставляют финансирование для транспорта и жилья для участников в фазе II клинических испытаний, которые живут слишком далеко ехать на сайт клиники? ОТВЕТ: Да, будет охватываться все разумные расходы, связанные с участием в этом процессе, включая путевые расходы и проживание для пациента и лица, осуществляющего уход. 15. Если этой фазы II клинических испытаний является успешным, это приведет к маркетингу утверждения? ОТВЕТ: Этот фазы II клинических испытаний изучает ли palovarotene будет иметь влияние на новые формирования костей во время вспышки в больных с FOP и в какой дозе. Он будет также оценить побочные эффекты palovarotene в больных с ФОП. Потребуются дополнительные исследования перед регулирующего органа, например, в США продуктов питания и медикаментов и ЕС Европейское агентство лекарственных средств будет обзор применения маркетинга для palovarotene для лечения для FOP. 16. что такое сроки для маркетингового утверждения palovarotene? ОТВЕТ: Сроки для маркетингового утверждения пока еще не известно. 17. что происходит с пациентов после завершения их участие в фазе II клинических испытаний? ОТВЕТ: Клеменция проводит Расширение открытого этикетки для любого пациента, который завершает 12недельного двойного слепого клинических испытаний. Открыть метка означает, пациент поступил в клинических испытаниях этой расширение кто испытывает право вспышка будет рассматриваться с palovarotene ли что пациент получил плацебо или palovarotene в первом исследовании. Подробная информация об этом исследовании размещена на www.clinicaltrials.gov (NCT02279095) и в www.orpha.NET(ORPHA442910).