20-22 May 2014 - Институт клеточных технологий
реклама
20-22 May 2014 Business Design Centre, London, UK World Stem Cell and Regenerative Medicine Congress 2014, London Regulatory Updates on Cellular and Tissue-based Products in Japan May 20, 2014 Masakazu Hirata, MD, PhD Office of Cellular and Tissue-based Products Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Japan Disclaimer: The views and opinions expressed in this presentation are those of the presenter and does not necessarily represent the views and opinions of the PMDA. Pharmaceuticals and Medical Devices Agency Masakazu Hirata, Япония Новое в регуляции обращения клеточных и тканевых продуктов в Японии PMDA – Агентство по фармацевтической и медицинской продукции (объединенное административное агентство) Уникальная для Японии система, базирующаяся на трех принципах: - проверка (снижение риска), - безопасность (постоянная работа по снижению риска), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency - помощь (организация помощи при осложнениях вызванных факторами риска) Регулирующие органы в Японии Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения: планирование политики здравоохранения, административное регулирование на основании закона PMDA: обзор, экспертиза и анализ данных Pharmaceuticals and Medical Devices Agency Dr. Navid Malik, Великобритания CENKOS - брокер, специализирующаяся на ценных бумагах компаний, работающих в сфере здравоохранения Анализ перспектив инвестирования в клеточные технологии и регенеративную медицину Сделки в области регенеративной медицины - в 2013 году суммарные затраты на финансирование компаний работающих в области регенеративной медицины составили 1,38 млрд $ - в октябре 2013 Mesoblast приобрел активы Osiris Therapeutics всего на 100 млн $ - в декабре 2013 Juno therapeutics (совместное предприятие между двумя крупнейшими больницами в США) потратила 120 млн $ на финансирование разработок в области Т-лимфоцитарных персонифицированных технологий - 2014 начался с подписания Johnson & Johnson соглашения с Capricor Therapeutics на продвижение CAP-1002 – перспективного продукта стволовых клеток, проходящего клинические испытания Приобретение Поглощение Совместная деятельность Gregory A. Bonfiglio, США Инвестиции в технологии регенеративной медицины: новая совместная финансовоэффективная модель Существенный прогресс в области рынка регенеративной медицины - Быстро растущий рынок 1,6 миллиардов в 2010 Более 20 миллиардов в 2025 Ежегодный прирост 18,34% - Впечатляющий рост доходов: 130 млн в 2001, более 2,0 млрд в 2012 - Рост инвестиций в исследования: сейчас — 2,5 млрд, 14,0 млрд — за последние 10 лет - Клинические программы: Более 4,5 тысячи клинических исследований Более 2,8 тысяч новых случаев клеточной терапии Более 560 исследований в завершающей стадии - Рыночные продукты (кожа, информационные программы, устройства): 400 представлены на рынке 44 методики клеточной терапии приносят более 1 млрд прибыли - Более 1,2 млн пациентов пролечено продуктами регенеративной медицины - Более 320 тысяч пациентов пролечено клеточными продуктами Количество компаний, работающих в сфере регенеративной медицины Dr. Michael West, компания BioTime, США научный руководитель направления клеточных технологий Стратегии приобретения BioTime (США) является биотехнологической компанией работающей в области регенеративной медицины. Основные технологии сосредоточены на плюрипотентных стволовых клетках. Филиалы компании ведут исследования по различным направлениям медицины: нейробиологии, онкологии, ортопедии, болезням крови, сосудистым заболеваниям. Клеточные продукты BioTime являются производными человеческой линии эмбриональных стволовых клеток (hESC). Основные направления исследований в области клеточной терапии: - OpRegen (hESC-производные клетки для лечения макулярной дегенерации); - OPC1 (hESC-производные предшественники олигодендроцитов для лечения повреждений спинного мозга); - VAC1 (полученная из дендритных клеток вакцина против рака, основанная на антигене теломеразы). Первый клинический опыт применения клеточных продуктов произведенных из эмбриональных стволовых клеток человека. 5 случаев введения пациентам со спинальной травмой предшественников олигодендроцитов (2 миллиона клеток) в течение 2 недель после операции. Все пациенты находятся под наблюдением. Ни у кого нет спецефических побочных эффектов, осложнений клинически или на МРТ. В 2 первых случаях на 74 день наблюдения нет иммунного ответа. Потенциальная вакцина против 95% типов рака. 2 клинических исследования. VAC1 безопасен и стимулирует иммунные ответы. Биомаркеры улучшаются или стабилизируются. Получен клинический и лабораторный эффект. Схема получения и применения VAC2 Клетки пигментного эпителия сетчатки для лечения возрастной макулярной дегенерации. Сегодня рынок препаратов для лечения макулярной дегенерации составляет от 5 до 10 млрд $. Любой эффективный препарат вызовет взрыв продаж. Предлагают два препарата: суспензию клеток и клетки на матрице. Zami Aberman, Израиль Председатель и генеральный директор Pluristem Pluristem Therapeutics Inc. (Израиль) биотехнологическая компания занимающаяся клиническими исследованиями по использованию плацентарных клеток на уникальной запатентованной трехмерной (3D) биоинженерной платформе при широком спектре заболеваний От чуда рождения к лечению всего Pluristem производит полученные из плацентарных клеток продукты для лечения воспалительных и ишемических заболеваний PLX-Placental expanded cells Два клинических исследования продемонстрировали значимую эффективность: при мышечных повреждениях и при критической ишемии конечностей Клинические исследования Сердечно-сосудистые заболевания: критическая ишемия конечностей, перемежающаяся хромота Ортопедия: мышечная слабость Пульмонология: легочная гипертензия Беременность: преэклампсия Процесс получения клеточных продуктов из плацентарных клеток Может ли внутримышечное введение плацентарных клеток давать системный эффект? Дизайн исследования при преэклампсии В доклинических исследованиях на мышах показано снижение давления при использовании плацентарных клеток при преэклампсии Kristin Comella, Bioheart, США Главный научный сотрудник Bioheart Inc. oснованно в 1999 для разработки эффективных клеточных технологий в медицине. Исследования Bioheart сосредоточены на лечении болезней связанных с сердечно-сосудистой патологией. В то время как большинство компаний изучающих стволовые клетки использует один особый тип клетки для лечения множества болезней, Bioheart использует различные типы клеток в терапии сердечнососудистых заболеваний. В топ-листе 50 наиболее влиятельных людей по стволовым клеткам Kristin Comella занимает 24 место Три основных направления исследований: - MyoCell® — терапия хронической сердечной недостаточности аутологичными мышечными стволовыми клетками - MyoCell®SDF-1 — терапия хронической сердечной недостаточности генномодифицированными аутологичными мышечными стволовыми клетками, способными вырабатывать протеин-стромальный фактор 1 - AdipoCell™ — терапия различных дегенеративных заболеваний аутологичными стволовыми клетками, полученными из жировой ткани Схема использования миобластов для лечения сердечной недостаточности 1 — Рубец после ишемии миокарда 2 — Выращивание клеток из биоптата мышцы бедра 3 — Иньекция миобластов в область рубца с использованием катетера Иньекционный катетер Всего проведено 11 клинических исследований у более чем 400 пациентов. Результаты при 6-и минутном шаговом тесте (метры, пройденные пациентами за 6 мин.) Следующее поколение — генно-модифицированные миобласты Механизм привлечения стволовых клеток в область повреждения (хемокинез) 4 года спонсируемых исследований на животных продемонстрировали, что 2-е поколение MyoCell®SDF-1 обеспечивает значительно более высокие показатели улучшения, чем 1-е поколение MyoCell®. Применение стволовых клеток полученных из жировой ткани. Доклиническое исследование. 13-летняя лошадь с хроническим некурабельным повреждение и воспалением прямого сесамовидного сухожилия. На 60-й день после лечения сухожилие восстановилось более чем на 60% Клиническое исследование. В феврале 2010 пациента сбил автобус. Сложный перелом большеберцовой кости. В марте 2010 поставлена металлическая пластина. В течение 2-х лет пациент не может опираться на ногу. В июне 2012 имплантированы стволовые клетки жировой ткани на костной матрице. КТ показывает полное восстановление длинны кости. Пациент впервые за 2 года опирается на ногу. Нижние винты были удалены во время имплантации стволовых клеток, и металлическая пластина не сдвинулась и не повредила периферическую кость Облитерирующая ишемия нижних конечностей Пролечено 16 пациентов. У 12 пациентов — значительное улучшение — уменьшение на 75% болевого синдрома. Заживление язвы Восстановление кровоснабжения Радиационный некроз Через 8 месяцев
